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提高AAV产率新策略，增强ER蛋白加工基因表达可使AAV产量提高100%前沿研究重组腺相关病毒（rAAV）载体是基因治疗中最具有前景的病毒载体之一，目前，基于人胚胎肾293（HEK293）细胞的三质粒转染是最常用的 rAAV载体生产 系统，但其较低的生产效率成了rAAV基因治疗药物商业化道路上面临的挑战之一。 鉴于这一挑战，研究人员正在致力于开发其改进方法来提高rAAV在HEK293细胞中的产量。 为了提高rAAV载体产量，研究人员选定了上述四个候选基因：XBP1、GADD34/PPP1R15A、HSPA6 和 BCL2，并将这些基因稳定整合到HEK293宿主细胞系的安全港位点（即AAVS1位点）实现其过表达。细胞与基因治疗领域2024-03-14ER XBP1 AAV
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疾病控制率达100%，清辉联诺通用型CAR-γδ T细胞药物最新研究数据公布临床研究近日，2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会在西班牙巴塞罗那召开。 该产品采用了独特的γδ T细胞改造策略，可同时识别肿瘤表面抗原和特异性代谢产物，在临床前研究中展现出对多种肿瘤的良好治疗效果。 同时，该产品为现货通用型细胞药物，生产成本较自体细胞疗法大大降低，临床可及性较好。细胞与基因治疗领域2024-03-14肿瘤 CAR-γδ T细胞药物
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凌意生物AAV基因药物治疗肝豆状核变性成人患者临床研究启动临床研究近日，“一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究”在浙江大学医学院附属第一医院（以下简称“浙医一院”）启动，该项目由消化内科学科带头人虞朝辉教授作为主要研究者。 肝豆状核变性（WD），又称威尔逊病，是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢障碍性疾病，因位于13号染色体长臂（13q14.3)上的铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜转运能力障碍，从而引起铜离子在在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。 基因治疗作为一种新兴治疗手段，有望通过一次给药，从根本上长期改善肝豆状核变性的疾病症状。细胞与基因治疗领域2024-03-14ATP7B 威尔逊病 AAV
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营收超20亿！靠慢性病"涅槃重生"！财报业绩投资者们的目光，开始聚焦于这类既有稳定营收又有前沿概念的药企上。 信立泰 从七月开始便一直处于慢牛的趋势，而在今年8月26日公布半年报业绩后更是经历了一波一周多的上涨，一方面自然是营收度过了平台期得到了第二增长，另一方面，今年下半年的First in class药物的兑现，如果成功所将要发生的数据催化，也很有可能是对股价弹性影响巨大的因素。 股价慢牛催化剂——半年报的业绩兑现。求实药社2024-03-14慢性病
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从Kite挖来CEO也没用，股价持续下跌公司动态要论细胞治疗商业化经验，吉利德/Kite可谓是全球顶尖之一，推进了两款CAR-T细胞治疗的上市，旗下Yescarta是全球最热销的CAR-T细胞产品。 因此，Kyverna Therapeutics在预期产品将进入后期开发，即将触及商业化道路后，便从吉利德/Kite挖来一位新CEO，以带领其自免CAR-T治疗产品的未来开发和商业化道路。 Warner Biddle将接替Peter Maag，Peter Maag已经辞去首席执行官和董事会成员的职务，立即生效。佰傲谷BioValley2024-03-14scar Kite
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过评精选2024年8月CDE受理442条新仿制药申报和46条一致性评价申请，浙江深海医药申报最多。同时，183个品种通过一致性评价，石家庄四药以7品种过评居首。此外，8款首仿药获批，涵盖阿伐替尼片等多个品种。摩熵医药（原药融云）2024-03-142024年8月 首仿药 药物审评审批 石家庄四药 -
时讯2024年8月共有17款创新药进入III期临床阶段，其中6款为国内药企研发，覆盖HER2等成熟及GPR6等探索靶点。重点介绍TQB2102（HER2低表达乳腺癌）、泰莱替尼（非小细胞肺癌ROS1/Trk抑制剂）和HRS-8427（复杂性尿路感染）。各药均展现积极疗效与安全性。摩熵医药（原药融云）2024-03-142024年8月 创新药 临床试验 正大天晴 恒瑞医药 -
IF=18丨巨噬细胞来源胞外囊泡可决定骨干/祖细胞命运前沿研究目前，全世界有三分之一的人口超重，十分之一的人被列为肥胖。 肥胖引起的慢性炎症加剧了多种类型的组织器官恶化和干细胞功能障碍。 过去，肥胖被认为是骨密度的保护因素，但流行病学研究数据表明，尽管骨密度达到标准，肥胖仍会增加骨折风险。汉恒生物2024-03-14肥胖 骨干 胞外囊泡可
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王洁团队Cancer Cell：基于ctDNA的免疫分型助力非小细胞肺癌精准免疫治疗决策 | Cell Press对话科学家前沿研究该研究通过对全国多中心、III期、随机对照临床研究（CHOICE-01）中动态全景基因组特征的整合分析，建立了一种基于ctDNA的整合型基因组特征的外周血基因组免疫分型 （blood-based genomic immune subtypes，bGIS） 方法 ，为晚期非小细胞肺癌一线免疫联合化疗精细化分层提供了新策略，并为未来基于该分层策略的进一步前瞻性研究指明了方向。 中国医学科学院肿瘤医院王洁教授、王志杰教授为该论文的共同通讯作者；徐佳晨主治医师、万蕊主治医师、蔡怡然博士、蔡尚立博士为共同第一作者。 肺癌是全球癌症相关死亡的主要病因，严重威胁人类健康。君实医学2024-03-14ctDNA
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AAV组织递送策略—皮肤组织的靶向调控前沿研究在上一期的AAV组织递送策略相关干货中，我们了解了泌尿系统的靶向方法，那么本期小恒将主要介绍AAV在人体最大的器官——皮肤组织中的靶向策略。 我们首先来了解一下位于人体最外层的皮肤组织（图1）。 皮肤由三层组成：即表皮、真皮和皮下组织。汉恒生物2024-03-14皮肤组织 AAV
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