在上一期的AAV组织递送策略相关干货中，我们了解了泌尿系统的靶向方法，那么本期小恒将主要介绍AAV在人体最大的器官——皮肤组织中的靶向策略。 我们首先来了解一下位于人体最外层的皮肤组织（图1）。 皮肤由三层组成：即表皮、真皮和皮下组织。

研究表明，特瑞普利单抗联合CIK和化疗一线治疗NSCLC可显著延长患者生存期且安全性良好，未发现新的安全信号。 特瑞普利单抗联合CIK和化疗（A组）对比特瑞普利单抗联合CIK（B组）治疗， 两组中位无进展生存期（ PFS）分别为20.0 vs. 6.0个月 ，HR=0.335（95%CI: 0.155-0.725），P=0.0038。 生存随访显示， A组和B组的中位OS分别为尚未达到 vs. 17.0个月 ，HR=0.382（95% CI: 0.142-1.027）, P=0.0479。

静脉系统侵犯是局部晚期肾细胞癌（RCC）的临床特点之一，对于局限性肾癌癌栓患者，肾根治性切除联合癌栓取出术是首选的治疗方式。 有研究表明，肾癌伴静脉癌栓患者围手术期死亡率为5%-15% 1 ，且癌栓分级越高，围手术期并发症风险越高。 因此，术前进行新辅助治疗以降低癌栓高度和分级，对于减少围手术期风险具有重要意义。

和誉医药近日宣布，该公司在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了其自主研发的 小分子FGFR4抑制剂 依帕戈替尼（ABSK011）在1期临床试验中针对 FGF19过表达的晚期肝细胞癌 的安全性和有效性的最新临床数据。 该研究还荣获本次ESMO大会的“Best poster”研究。 此次发布的数据显示，依帕戈替尼220mg BID组在 经免疫检查点抑制剂（ICIs）和多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂（mTKIs）治疗的FGF19过表达肝细胞癌患者 中展现出优异的有效性，其总体缓解率（ORR）达到44.8%，中位缓解持续时间（mDOR）为7.4个月，中位无进展生存期（mPFS）达到5.5个月。

HRS-7535是恒瑞医药自主研发的一款小分子GLP-1受体激动剂。 根据恒瑞医药公开资料查询，这是恒瑞医药首次启动该产品的3期临床研究。 恒瑞医药于今年5月 宣布 达成一项超60亿美元的合作， 将 其自主研发的GLP-1产品组合有偿许可给Hercules公司，其中就包括了这款HRS-7535。

中国药物临床试验登记与信息公示平台官网最新公示， 赛诺 菲 （Sanofi）近日刚刚 启动amlitelimab注射液的一项新的国际多中心（含中国）3期临床研究，旨在评估该产品针对 12岁及以上中重度特应性皮炎 患者的疗效和安全性。 根据公示，这是 amlitelimab注射液在中国启动的针对特应性皮炎的 停药后维持疗效 的3期临床研究。 根据赛诺菲公开资料， amlitelimab是一款潜在“first-in-class”OX40信号通路阻断剂， 有潜力 只需每12周进行一次给药 ，可显著减少患者的治疗负担。

2024年9月17日，迪哲医药 宣布，该公司首款自主研发的新型肺癌靶向药舒沃哲®（通用名： 舒沃替尼片）国际多中心注册临床研究“悟空1 B”（WU-KONG1 Part B、WU-KONG1B）最新 全球亚组数据 在2024欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会亮相。 研究显示，舒沃替尼二/后线治疗EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）各亚组获益与全球整体人群一致。 舒沃替尼片 是一款口服、不可逆、针对多种 EGFR 突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），首个适应症于2023年8月获中国国家药监局（ NMPA） 通过优先审评在中国批准上市，用于 既往经含铂化疗出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在 EGFR 20 号外显子插入突变（ exon20ins ） 的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC） 患者。

将以口头报告形式讨论ZL-1503作为治疗中重度特应性皮炎和其他涉及IL-13和IL-31通路的疾病的新疗法的潜力。 ZL-1503是再鼎医药内部发现和开发的全球管线之一。 研究结果将阐明ZL-1503作为治疗中重度特应性皮炎以及其他涉及IL-13和IL-31通路的疾病的新疗法的潜力。

阿斯利康公布Imfinzi联合化疗治疗MIBC的NIAGARA Ⅲ期试验积极结果，显著延长患者无事件生存期及总生存期，且安全性良好。Imfinzi还在多种膀胱癌治疗组合中测试，并已获FDA批准用于治疗特定NSCLC患者。

9月13日，恒瑞医药子公司苏州盛迪亚的注射用瑞康曲妥珠单抗获CDE受理并纳入优先审评，针对HER2突变非小细胞肺癌。该药为恒瑞自研的ADC药物，多项临床试验显示其疗效显著，恒瑞医药持续探索HER2领域治疗方案，布局多个创新药产品。