从模仿者、原料供应商，到正在成为全球创新药市场的竞争者，“新药的数量中国已进入第二方阵。”在2024年“海聚英才”全球创新创业峰会上，中国科学院上海药物研究所药物化学研究中心课题组长柳红介绍了全球创新药物的研发现状。
“上海拥有丰富的临床资源和样本库，为新药研发提供了良好的研究基础。”接受采访时，柳红表示，“上海作为我国现代生物医药的发源地，很多企业家和科学家都是从这里走出去的。”尽管当前面临着诸多挑战，但生物医药行业是朝阳行业，“科学家、创业者、投资人相互了解，共同探索原始创新的可能性。”
药物研发：
创新需要耐心，更需要差异化和融合
“创新驱动的制药业是经济增长的强大引擎。”柳红强调，创新药的累积效应能有效应对行业的下行周期。“但当前很多药物研发集中于跟踪、模仿创新，原始创新特别是原创靶标较少，这意味着存在原创新药不足，缺乏原创理论和原创技术。”
药物研发未来的希望在哪里？怎么布局？“我们需要差异化发展。”在柳红看来，研发初期，大家都在并行发展，可能并没有意识到同质化。这是每个行业在成长过程中必经的阶段。未来人们会逐渐认识到，开始将目光转向神经系统疾病、免疫性疾病和代谢性疾病等更广泛的领域，而不仅仅局限于当前竞争激烈的肿瘤药物市场。“这种多元化的发展趋势将成为未来创新的方向。”
生物医药研发是九死一生的事情。从前期研究到临床试验，最终获批上市，只有少数的药物可以幸存下来。柳红坦言，“药物研发的研发链很长，需要多种学科、多种技术的交叉融合进行创新药物研究。”
创新本身是全球文化、科学、资本、人才的叠加和融合，在柳红看来，科研单位和高校应聚焦于原始创新的研究。“我们需要找到新靶点，探索新机制，加强基础研究与新药研发的有机衔接，加强学科交叉融合。”她指出，当前生命科学正经历第三次革命，“以合成生物学为代表，将生命科学、物理科学和工程学深度融合，所以将来做药物研发，也会打破原来的界限，包括融合化学生物学、人工智能、结构生物学、合成生物学多个学科的技术，进行创新药物的研发，为创新药物提供新的动能。”
原创理论或是药物研发的“金钥匙”？
“我国目前的基础研究做得很好，发了很多CNS文章，但是发完之后怎么与实际应用相结合？”
“发表文章只是基础研究，能不能真正成为药，开启疾病治疗的新篇章，需要药物成功上市，这个周期很长，任重道远。”
在柳红看来，新药研发没有捷径，成果背后，是团队无数次的实验积累和数十年的研究经验。“研发人员把原创靶标往前推进的过程中，肯定会碰到很多失败，但是如果我们今天不做，10年后还是面临同样的问题，也许我们从今天开始做，就离原始创新更近一点，将来就会有更多的药物是原始创新。”
与其他产业相比，生物医药企业往往要花更长的时间完成科技成果转化。“原创理论到真正有药物上市，必须经过很长的研发过程，肯定会碰到各种各样的问题，就需要资本的持续支持，企业家持续的关注，研发人员不断的努力，三方结合才有机会把基础研究成果真正的推到临床、推到上市，基础研究才能转变为对生物医药产业有深远影响的原创理论。”
AI能否助力药物研发打破“天花板”？
在创新药物研发的浪潮中，前沿技术如大数据和人工智能正在成为不可或缺的推动力。“这些技术已深入渗透到药物发现的每一个环节，为加速研发提供了强大支持。”
“药物研发的核心在于找到与疾病相关的靶向蛋白，”柳红把靶点蛋白比作一把多功能锁，寻找先导化合物的过程就相当于寻找合适的钥匙。“靶点蛋白的多样性意味着它可能存在有多种结合位点，因此对‘钥匙’的匹配度和精确度要求非常高。只有最合适的钥匙，才能准确打开锁。”
经过多年的努力，柳红团队已构建起一个储备丰富的“钥匙仓库”，拥有结构独特且多样的化合物库，这为创新药物的发现奠定了重要的化学基础。
现代药物研发需找到与疾病相关的靶向蛋白，探索其引起疾病的作用机制。柳红指出，这一过程就像“以锁配药”，寻找合适的小分子药物，形成候选药物。而传统的活性天然产物发现新药的过程，就是“以药寻锁”。在这个过程中，不仅要找到有效的候选药物，还要探索与疾病相关的新靶标。
“如今，药物研发正逐步转向小分子驱动，结合化学生物学和人工智能技术的多学科交叉的研究体系。这种新模式为创新药物的研发提供了强有力的支持。”柳红举例道，与新型技术比如说ChatGPT预测靶标结构、化学生物学、蛋白质组学等结合的不同研究方法也是创新药物融合发展的一些创新模式。
企业及专家观点不代表官方立场
作者：许织
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