台湾浩鼎胰腺癌新药OBI-999，获FDA授予孤儿药地位

台湾浩鼎（OBI Pharma, Inc.）是一家专注于新药研发的台湾生物制药公司。12月26日，台湾浩鼎宣布其旗下产品OBI- 999已被美国食品和药物管理局（FDA）授予用于治疗胰腺癌孤儿药地位（ODD）。OBI- 999是一种靶向Globo H（糖脂抗原）的抗体药物偶联物(antibody-drug conjugate，ADC)。

OBI-999的I/II期临床试验已开始在德克萨斯大学安德森博士癌症中心注册(NCT04084366)。试验由Apostolia M. Tsimberidou博士担任首席技术负责人，试验对象为局部晚期或转移性实体瘤，包括胰腺癌，胃癌，结直肠癌和食道癌。该试验的目的是验证OBI-999在这些患者人群中的安全性和初步疗效。

台湾浩鼎首席医学负责人，Tillman Pearce博士指出：“鉴于我们在胰腺癌异种移植模型中使用OBI-999观察到的高效性，我们对OBI-999可能为胰腺癌患者提供的潜在价值感到非常兴奋。以及使用经过验证的免疫组化（IHC）测定法，许多胰腺癌高表达的Globo H (OBI-999的糖脂质靶点)，该方法将用于选择I期人体临床试验第二阶段的患者。”

关于胰腺癌

胰腺癌起源于外分泌或内分泌胰腺细胞，病因尚不十分清楚，目前认为其致病因素与不良饮食、吸烟和遗传有关。胰腺癌是一种致命性疾病，目前在美国有69,839人受到影响，5年生存率只有8.5%。此外，目前的治疗方案只有早期患者的手术切除，并且这些患者5年生存率可能只有34.3%。由于胰腺癌在早期无症状，因此大多数患者直到疾病晚期才被诊断或误诊。病情发展到晚期阶段，外科手术已无力回天，所以大部分胰腺癌患者几乎没有什么好的治疗选择。

关于孤儿药地位（ODD）

孤儿药的地位为OBI Pharma提供了潜在的好处，包括获得监管批准后的市场独有权、FDA申请费用的豁免、以及合格临床试验的税收抵免。美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药物产品办公室(Office of Orphan Drug Products)授予孤儿药地位，以支持针对在美国影响不到20万人的罕见疾病或病症的药物开发。

关于OBI-999

OBI-999是一种新型的、首创抗体药物偶联物（ADC），其专有连接技术为癌症治疗提供了一致的药物与抗体比率(DAR)，该技术以Globo H为基础，而Globo H是一种在多达15种上皮性癌症中表达的抗原。OBI-999使用Globo H抗体靶向Globo H高表达的癌细胞，通过抗体的特异性释放小分子化疗药物，直接对靶向癌细胞进行细胞毒治疗。OBI-999目前正在进行I/II期临床试验（NCT04084366），以测试其作为肿瘤ADC治疗的安全性和有效性。在多种肿瘤类型(胰腺、肺、胃和乳腺)临床前异种移植动物模型中，OBI-999在不同剂量下均表现出可使肿瘤明显缩小，在临床前的单次和重复剂量毒理学试验中，OBI-999耐受性好，安全性好，值得进一步临床开发。OBI Pharma拥有OBI-999的全球版权。