晶泰科技助力多家合作企业获IND与高额融资，AI平台实力再获验证

6 月以来，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企业——莱芒生物、剂泰医药、希格生科、默达生物、溪砾科技，分别宣布IND 等管线里程碑或高额融资进展，由晶泰科技平台发现的小分子管线全面迈向临床阶段，AI 制药的创新能力不断获得验证。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 机器人驱动的药物研发平台不仅服务于辉瑞、礼来等全球大型药企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管线突破。由这一平台发现、设计的创新药分子正陆续通过审批向临床转化，加速为患者带来更加优质高效的用药选择。

其中，AI+ 免疫代谢重编程生物医药公司莱芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共计 5000 万元融资，其代谢增强型超低剂量 CAR-T 细胞治疗药物已助 20 多位成人及儿童患者出院，将加速推进新药研究申请（IND）申报和在成人实体瘤、儿童白血病治疗方面的临床试验；全球领先的 AI 驱动精准靶向药物递送和药物发现企业剂泰医药（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 亿美元的 C 轮融资，用于 AI+ 药物递送平台建设和自研管线的发展, 其一款小分子药物已进入三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线也预计今年进入临床；国内首家基于类器官疾病模型 +AI 的癌症创新靶向药研发公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其与晶泰科技合作发现的首款弥漫性胃癌靶向药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的 IND 批件，即将开展临床试验；专注于自身免疫疾病及代谢疾病药物研发的创新药公司默达生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其与晶泰科技共同开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物获得 FDA 儿科罕见疾病资格认定，并计划于 2025 年上半年在澳大利亚开展一期临床健康受试者安全评估；AI 赋能靶向 RNA 小分子药物研发公司溪砾科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，将持续推进与晶泰科技合作项目在内的多个神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发，并进一步建设其 AI 药物研发平台。

晶泰科技致力于打造 AI 与机器人赋能的高效研发平台，与合作伙伴携手，聚焦热点、难点问题与尚未满足的临床需求，发现和开发具有竞争力与巨大价值潜力的创新药分子。晶泰科技目前已服务于300 多家生物医药企业及科研机构。随着平台在分子设计与合成实验中不断积累高精度研发数据，其药物从头设计、自动化化学合成与分析的能力持续提升，为提高生物医药的研发创新性、效率、回报率奠定坚实基础，加速科研成果向管线资产的转化。

● 莱芒生物：已助20多位肿瘤患者完全缓解并出院，融资5000万加速推进超低剂量代谢增强型CAR-T的临床转化

2024 年 6 月 18 日，莱芒生物宣布完成天使+和天使++两轮共 5000 万元的新增融资。至此，莱芒生物已经累计获得约 1.5 亿元的融资和项目资助。新增融资将主要用于其代谢增强型 CAR-T 细胞治疗药物的 IND 申报，加速推进其实体瘤治疗向临床转化。

莱芒生物在晶泰科技的技术支持下，打造了代谢重编程生物大分子药物、抗耗竭细胞治疗药物、超级因子药物三大核心药物研发管线，并建立了具有自主知识产权的生物大分子药物和新型免疫治疗细胞药物的发现、研发和生产技术平台。两家公司联合开发的 AI 超级因子研发平台 MetaAI-10 于 23 年实现里程碑突破，获得了数千个超高亲和力的免疫代谢调节因子（生物大分子）并申请专利，部分超级因子突变体与其天然受体的亲和力比同时期在 Science 上获得报道的斯坦福大学同类超级因子高出数百倍以上，有望成为新一代生物活性特异性更高、副作用更低、疗效更好的免疫治疗药物。

莱芒生物在 2024 年美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）年会

分享其代谢增强型免疫新疗法的 IIT 临床进展，

当时已完成给药的 18 位病人均在给药三个月内

开始响应并获得持续疗效，CR（完全缓解）率为100%

莱芒生物管线中进展最快的代谢增强型 CD19 CAR-T 细胞疗法正在中国科学技术大学附属第一医院、浙江大学医学院附属第一医院开展研究者发起临床（IIT）研究，已有 20 余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者在治疗后获得完全缓解（CR）并出院。同时，该疗法针对儿童复发或难治性 CD19 阳性 B 细胞血液系统恶性肿瘤的 IIT 也已在浙江大学医学院附属儿童医院启动，首位患儿已成功获得CR并于近日出院。这一成果是莱芒生物在儿童恶性血液肿瘤临床研究中的重要进展，给更多相关的儿童恶性血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和希望。（目前该临床研究仍在免费招募患者，详情请查询 “莱芒生物” 公众号文章。）

值得注意的是，这一治疗可将药物剂量降低至现有商业化 CAR-T 的 1%，从而极大地缩短药物的生产周期，显著降低 CAR-T 治疗成本，且副作用相对更小，尚未明显观察到细胞因子风暴等现有 CAR-T 治疗的常见副作用。未来有望使原本 “天价” 的细胞治疗药物价格大幅度降低，为莱芒生物的代谢增强型  CD19 CAR-T 日后纳入国家医保目录提供了可能。

● 剂泰医药：累计完成3亿美金融资，以AI驱动世界领先的药物递送平台，推进小分子与核酸药物的三期与一期临床

2024 年 6 月 21 日，剂泰医药宣布完成 1 亿美元 C 轮融资，累计融资额达到近 3 亿美元。本轮融资将用于继续推进 AI+ 药物递送平台建设和其自研管线的发展，助力剂泰医药在药物递送领域持续创新。

剂泰医药由晶泰科技孵化，美国工程院院士陈红敏、MIT 顶尖科学家赖才达博士、王文首博士共同创立。公司利用人工智能驱动精准靶向药物递送和药物发现，致力于研发创新纳米材料，并为患者开发更有效的治疗药物，现已成为全球领先的药物递送平台之一。

剂泰医药已自主研发了三大 AI+ 核心技术平台：AI 驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI 驱动 mRNA 序列设计平台（AiRNA）、AI 驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线，以此实现了高效的药物递送和药物发现。

基于 AI 药物递送平台，剂泰医药在肝靶向领域已达到了 best-in-class 全球最佳，递送效率超越行业巨头 20 倍以上。在肺靶向等领域, 对标海外顶尖药企也都达到数量级的药效提升。此外，剂泰医药还开创了全身肌肉、脑、免疫器官、肿瘤的靶向递送技术, 成功引领世界攻克多器官和组织靶向的 “卡脖子” 难题, 为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病和神经老化疾病等领域带来核酸基因药物的成药机会。

依托自主研发的技术平台，剂泰医药搭建了数条研发管线，重点针对肿瘤、中枢神经系统疾病及肝病等疾病领域，涵盖小分子药物和以 mRNA 为主的核酸药物。目前进展最快的小分子管线已于 2023 年 6 月顺利开展三期临床试验，mRNA 免疫治疗管线预计也将于今年进入临床。除自主研发外，剂泰医药还积极寻求对外合作，以 “自主研发+共同开发” 的双轮驱动模式推动企业发展，获得行业的广泛认可。

● 希格生科：与晶泰科技合作的全球首款AI+类器官研发药物获FDA IND，弥漫性胃癌迎来首个靶向药临床

2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研发的全球首款用于治疗弥漫性胃癌的靶向药管线提前获得美国 FDA 的 IND 批件。

希格生科基于类器官疾病模型，致力于识别新的靶点和开发针对癌症的有效疗法。他们基于弥漫性胃癌发现全新的有力靶点，并与晶泰科技合作，开发了全球首款获得 FDA IND 的弥漫性胃癌靶向药，同时也是全球首款整合类器官疾病模型 +AI 研发的创新靶向药 sigx1094，有望填补弥漫性胃癌在全球尚无有效药物的市场空白。

在 signx1094 的药物发现与设计中，希格生科与晶泰科技深度合作，针对希格生科选择的创新靶点，仅用 6 个多月就设计出具有全新分子骨架、综合成药性质优越的临床前候选化合物（PCC），极大地提高了研发效率；在药效评价中，希格生科利用其建立的基于病人基因组学特征的类器官平台，可以更好地筛选出接近病人真实反应的分子，从而大大提高临床试验成功的潜在可能。从新靶点发现到 IND 获批，希格生科仅用了三年多的时间。同时，希格生科与晶泰科技有多个创新癌症靶向药研发项目正在进行中。

至此，希格生科正式迈入临床阶段，并即将开展其首款弥漫性胃癌靶向药的一期临床试验。此外，sigx1094 临床前的药效表征其还在对卵巢癌，三阴性乳腺癌以及胰腺癌等恶性转移性癌症的治疗中，以及在与化疗或 KRAS 突变、EGFR 突变的靶向药联用中展现出优越的治疗效果，有潜力在更多治疗领域发挥作用。

● 默达生物：晶泰科技合作在研新药获FDA儿科罕见疾病资格认定，首创小分子原发性高草酸尿症管线有望加速获批

2024 年 8 月 5 日，默达生物宣布，FDA 已授予其在研新药META-001-PH儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH），一种罕见且严重危害生命的遗传性疾病。获得罕见儿科疾病的认定将极大地促进META-001-PH的临床开发。

默达生物成立于2021年，基于前沿的新兴生物学理论，通过调节细胞新陈代谢的活力实现对免疫系统功能及其他生理系统功能的有效调节，开发更安全有效的自免疫疾病及代谢疾病治疗手段，聚焦first-in-class首创新药的研发。

META-001-PH 是默达生物与晶泰科技合作开发的一款全球首创针对原发性高草酸尿症的小分子药物。该款新型分⼦从初始⻣架筛选到临床前候选化合物的提名阶段，均与晶泰科技的 AI 药物研发团队合作完成。晶泰科技还负责相关系列的化学合成⼯作。临床前动物疾病模型实验显示，META-001-PH 能显著降低尿液草酸盐排泄高达 80%。对比现有治疗方案长效表现的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持续将草酸盐维持在正常水平，显示出长期控制患者肾结石形成的潜力，成为目前在研药物中最有希望完全控制该疾病的疗法。在临床前动物模型中，META-001-PH 也展现了良好的耐受性及安全性，目前正进行临床申报毒理实验，并计划于 2025 年上半年在澳洲开展临床I期健康受试者安全评估。

未来，META-001-PH 在儿科罕见疾病新药上市申请（NDA）或生物药上市许可申请（BLA）获批后将有资格获得优先审查券（PRV）。PRV 能将审评时间缩短 4-6 个月，不仅可用于后续任何产品的上市申请，也可以出售给第三方，近年来转让均价超过 1 亿美元。

2024 年 7 月 26 日，溪砾科技（ReviR）宣布完成 3000 万美元 A 轮融资，用于进一步建设 ReviR 自主开发的 AI 药物研发平台 VoyageR，并结合 AI 技术与 ReviR 团队丰富的药物研发经验，持续推进已有的亨廷顿舞蹈症（HD）管线以及包括腓骨肌萎缩症（CMT）、肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）等多种神经系统疾病相关管线临床前和临床阶段的开发。

ReviR 是一家结合 AI 技术进行靶向 RNA 小分子药物研发的生物科技公司，针对中枢神经系统疾病、癌症和其他罕见遗传性疾病进行创新药物研发。ReviR 开发的 “可口服的基因疗法” 一方面能够调控基因表达，适用于广泛的遗传性疾病领域；另一方面给药难度低、患者可及性高，且治疗相对可逆、风险较低，或将为多种无药可治的遗传性神经系统疾病及癌症带来新的变革，造福全球范围内数以亿计的患者。

晶泰科技与 ReviR 长期以来建立了紧密的合作关系。2021 年，两家公司宣布共同开发 AI 赋能的靶向 RNA 小分子药物发现平台。2022 年起， 双方基于晶泰科技先进的 AI+ 机器人药物研发平台，结合 ReviR 的 VoyageR 平台的 RNA 结构计算及靶点预测能力，共同开发靶向 RNA 小分子药物，以期解决尚未被满足的临床需求。当前双方合作已形成管线成果，未来计划推至临床阶段。RNA 靶点具备广阔的开发空间，期待在双方共同努力下推进 RNA 疗法革新，为全球患者带来更加高质高效的创新药选择。