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CDE发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》

细胞治疗

贵州卡尔细胞生物

21小时前

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11月19日，国家药监局药审中心网站发布《关于发布〈细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）〉的通告》，全文如下。

国家药监局药审中心关于发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》的通告

（2024年第49号）

为鼓励创新，更好地指导和规范细胞治疗产品临床药理学研究与评价，药审中心组织制定了《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

特此通告。

‌细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则‌是由国家药监局药品审评中心（CDE）发布的一项技术指导原则，旨在为细胞治疗产品的临床药理学研究提供详细的指导和建议。该指导原则详细阐述了细胞治疗产品临床药理学研究的关键技术、研究内容及评价标准，适用于源自人体、符合伦理标准、按照药品管理法规开发并用于疾病治疗的活细胞制品。‌

关键内容

‌研究内容‌：细胞治疗产品临床药理学研究的核心内容包括剂量探索、细胞动力学、药效动力学、暴露-效应关系以及定量药理学模型应用。研究需关注细胞的活力、增殖及分化能力、在体内的分布和迁移、耗竭与存续期、免疫原性等特性及其与生物学功能的关系。

‌适用范围‌：该指导原则适用于人源干细胞及其衍生品、免疫细胞治疗产品以及经过基因修饰或改造的细胞治疗产品。不适用于输血用的血液成分、未经体外处理的造血干细胞移植、生殖相关细胞及由细胞构成的组织或器官产品。

‌研究方法‌：根据不同细胞治疗产品的特性和作用机制，研究方法需相应调整。特别是对于国内市场已有的细胞治疗产品，如CAR-T产品，如需进行生产变更且可能影响产品的体内过程或疗效，申请者应进行相关研究或提供数据以证明产品变更前后的可比性。

发布背景和目的

该指导原则的发布背景是为了鼓励创新，更好地指导和规范细胞治疗产品临床药理学研究与评价。通过开展细胞治疗产品的临床药理学研究，可以解释其复杂的作用机制，确定合适的给药方案，避免不适当的暴露带来的安全风险，支持临床研究设计和产品上市后的合理使用。

近年来，随着先进治疗技术的迅猛发展，细胞治疗产品为严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法，存在迫切的临床需求，细胞治疗产品的研发和注册申报数量明显增加。

细胞治疗产品属于“活体药物”，与传统化学药物和生物药物相比，其作用机制及体内过程均存在明显不同。开展细胞治疗产品临床药理学研究有助于阐释其复杂的作用机制，高效获得适宜的给药方案，旨在避免不恰当暴露带来的安全性风险，支持后续临床研究设计以及上市后合理使用，在创新药物研发过程中发挥着重要作用。

为明确细胞治疗产品临床药理学研究技术要求，满足此类产品注册上市的监管要求，制定本指导原则。随着技术的发展、认知程度的深入和相关研究数据的积累，本指导原则将不断完善和适时更新。

【干细胞与外泌体】公众号编辑：李道 \ 栏目主编：王正 \ 文字编辑：杨乐东。免责声明：本平台上的所有声明均不表示为医疗声明或建议。如果您有健康问题或疑虑，请咨询您的医生或医疗保健提供者。原创文章非经授权，请勿转载