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低磷酸酯酶症新药依托“港澳药械通”政策先行引入大湾区

碱性磷酸酶 hypophosphatasia 新药
了解企业: 阿斯利康
阿斯利康中国宣布,依托 “港澳药械通”政策,其罕见病领域创新药Strensiq(通用名:阿司福酶α注射液 / asfotase alfa)已获广东省药品监督管理局批准,正式引进大湾区药械通指定医疗机构,用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症(hypophosphatasia, HPP)患者的长期酶替代疗法,以治疗该疾病的骨骼表现。 此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性,内地患儿将无需出境便可在大湾区药械通指定医疗机构使用该药,缓解了中国患者亟需用药的难题。 作为全球首个且唯一*获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法 2 ,阿司福酶α注射液中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶,并作为长期酶替代治疗控制患者症状 1 。
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