必贝特医药首款siRNA创新药BEBT-507临床试验申请获CDE受理
2024 年 9月13日,广州必贝特医药股份有限公司 自主研发的用于真性红细胞增多症的小核酸( siRNA)创新药“BEBT-507注射液” 的临床试验申请( IND) 已获得国家药品监督管理局药品 审评 中心( CDE) 受理。 BEBT-507注射液是 必贝特医药 基于 自主研发的小核酸药物研发平台开发的首款 siRNA药物,旨在通过调节体内铁水平 , 治疗真性红细胞增多症等铁代谢异常疾病。 临床前研究 结果 显示 , BEBT-507能长期高效地抑制靶点活性,在动物模型中表现出显著 和持久 的 药效 以及 良好的安全性。
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三亿美元首付,武田押注的赛道或迎来对手
近日,Silence Therapeutics公布了其真性红细胞增多症(PV)的一期临床试验,让人们提前看见 靶向短干扰RNA(siRNA)药物Divesiran 的前景如何与Incyte和武田的竞争对手相媲美。 PV是一种罕见的骨髓增生性肿瘤(一种血癌) ,其特征是红细胞过多,常导致红细胞压积水平升高。 红细胞压积高于45%与心血管或血栓形成事件的死亡率增加4倍相关。
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