RNA靶向递送系列 | 骨靶向LNP研究进展
导读: 位于骨髓中的患病造血干细胞是导致血液和免疫紊乱的主要原因,因此,骨被认为是干细胞疗法治愈多种疾病的关键靶点。 mRNA技术有望替代骨髓移植、造血干细胞移植,具有广泛的应用前景。 mRNA造血干细胞疗法面临的首要挑战是靶向递送难题。
生物制品圈
艾沐蒽TCR测序助力探索移植后CMV再激活中的T细胞作用机制
巨细胞病毒(CMV)再激活是同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)后的一个重要问题,影响患者的治疗和预后。 2024年9月30日浙江大学医学院附属第一医院传染病诊治国家重点实验室专家团队于 Virology Journal (IF:4)杂志发表题为 “ Insights into cytomegalovirus-associated T cell receptors in recipients following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation ”的文章, 该研究采用艾沐蒽的ImmuHub ® TCR测序分析平台探索与移植后CMV再激活相关的TCR库特征,有助于CMV再激活的诊断和治疗。 对移植后1个月时7例CMV再激活受者(CRR)和7例CMV未激活受者(CNR)的TCRβ库进行比较分析。
艾沐蒽生物科技
Cell Stem Cell | 张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题
急性髓系白血病 (AML) 是一种发病率持续上升的恶性肿瘤,当前治疗方案主要是化疗联合异基因造血干细胞移植 (HSCT) ,但复发率高且复发后生存期短,亟需更有效的治疗手段来应对复发 【1】 。 免疫疗法,如嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞和抗体药物偶联物 (ADC) 可以通过靶向癌细胞的分子靶标,清楚癌细胞。 然而由于健康的细胞也表达同样的分子靶标,被CAR-T杀伤和清除,导致严重的“在靶毒性”问题,免疫治疗AML临床失败 【2】 。
BioArt
移植全链路市场猛增,ROCK2靶点领cGVHD一线变革
随着生物医药领域的突破创新为诸多疾病的治疗带来了前所未有的希望,造血干细胞移植 (HSCT) 就是其中之一,随着技术不断发展为许多被视为“不治之症”的恶性血液疾病拥有治愈的机会。 据统计,2023年我国216家医疗单位完成异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)共14,952例 ,位居全球第一。 allo-HSCT带动的还有并发症管理的需求上涨,而跨国巨头们早已把目光聚焦在这一赛道。
同写意
Cancer Lett | 潜在基因治疗“药物”——环状RNA可通过编码肽抑制神经母细胞瘤
神经母细胞瘤 (NB) 是儿童最常见颅外实体恶性肿瘤,被称为“儿童肿瘤之王”。 约50%的患儿在诊断时已出现远处转移,该类患儿即便接受包括手术、大剂量化疗、放疗和自体造血干细胞移植在内的多种治疗方案,其5年总生存率仍低于60% ( New England Journal of Medicine, 2023 ) 。 2023年10月,诺贝尔生理学或医学奖授予了核苷酸类似物修饰mRNA来延长其半衰期和降低免疫原性的研究。
BioArtMED
Adv Sci丨黄晓军团队揭示单倍型移植与同胞全合移植具有不同的免疫稳态重塑模式
异基因造血干细胞移植 (allo-HSCT) 不仅是治疗多种血液系统疾病的有效手段 【1】 ,同时为系统性研究供者来源造血干细胞在受者体内再次发育过程提供平台。 在allo-HSCT后,供者来源的造血干细胞不仅能够重建受者的造血系统和免疫系统,同时能促进移植患者造血与免疫稳态的重塑 【2, 3】 。 但伴随着allo-HSCT,免疫细胞从健康供者的稳态到移植受者的稳态重塑过程中发生的细胞及分子生物学变化并不清楚。
BioArtMED
专家研究成果表明:rhTPO可改善侵袭性淋巴瘤患者自体造血干细胞移植后的血小板植入
血小板植入延迟是造血干细胞移植后常见并发症,增加出血风险,甚至可能导致患者死亡。 既往已有多项研究证实,rhTPO有利于移植后血小板植入,减少血小板输注、改善患者预后 。 此外,《造血干细胞移植后出血并发症管理中国专家共识(2021年版)》和《促血小板生成药物临床应用管理 中国专家共识(2023 年版)》均推荐rhTPO用于治疗造血干细胞移植后血小板重建不良 。
三生制药
mRNA干细胞疗法 | 抗体偶联LNP(Ab-LNP)策略中如何选择干细胞靶向抗体
导读: 造血干细胞(Hematopoietic stem cells,HSC)是人生命中所有血细胞的来源,基于基因工程造血干细胞或健康造血干细胞替代的造血干细胞移植(HSCT)方案是一种解决方案。 随着非病毒递送载体脂质纳米颗粒(LNP)的技术发展,开发靶向性LNP将目标RNA递送至体内造血干细胞、实现原位干细胞疗法是一种相当有潜力的治疗策略。 2023年,麻省理工学院Daniel G. Anderson团队、费城儿童医院Stefano Rivella与宾夕法尼亚大学Hamideh Parhiz团队合作先后在Nano Letters 和Science发表研究成果,他们利用抗体偶联(Ab-LNP)将mRNA靶向递送至干细胞。
生物制品圈