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"转甲状腺素蛋白"相关的结果
  • RNA干扰技术在药物研发中的创新应用

    RNA干扰技术在药物研发中的创新应用
    siRNA药物的开发和应用标志着基因治疗领域的一次革命，它们通过巧妙地利用细胞内的RNA干扰（RNAi）途径，实现了对疾病相关基因表达的精确调控。 siRNA分子的这种特异性结合激活了RNA诱导沉默复合体（RISC），RISC随后解旋siRNA双链，利用其中的一条链作为引导，精确切割与之配对的mRNA，从而阻止其翻译成功能蛋白，实现基因沉默。 例如，Alnylam Pharmaceuticals开发的siRNA药物Onpattro，通过靶向转甲状腺素蛋白的mRNA，减少了异常淀粉样蛋白的积累，为遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性患者提供了新的治疗选择。
    药时代
    转甲状腺素蛋白 RNA干扰技术
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  • 每3个月一针，创新siRNA疗法显著降低死亡和心血管疾病风险，“淀粉心”患者治疗迎新突破

    每3个月一针，创新siRNA疗法显著降低死亡和心血管疾病风险，“淀粉心”患者治疗迎新突破
    近日，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示，与安慰剂相比， 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进展迅速的致命性疾病，会导致患者衰弱。
    医学新视点
    转甲状腺素蛋白 淀粉样变性 siRNA
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    2个月前