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  • 药谷药闻 | 正序生物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者

    药谷药闻 | 正序生物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者
    7月20日，正序生物宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈 首位外籍患者 ，达到 持续摆脱输血依赖超过两个月 ，总血红蛋白浓度稳定至 120g/L 以上，并已回归到正常生活中，实现了 中国首次基因编辑治愈外籍患者 。 截至目前，已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有 两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月 。 中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的外籍β-地中海贫血症患者已经摆脱输血依赖超过两个月并已经回归正常生活。
    张江药谷
    血红蛋白 β-地中海贫血 药谷药闻
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    3个月前