穿越血脑屏障!创新疗法入选FDA加速开发项目
日前,Denali Therapeutics公司在第三季度财报中宣布,其 在研疗法DNL126入选美国FDA的START项目。 这是FDA新近启动用于加快罕见病药物开发的项目。 DNL126是一款基于该公司的酶转运载体(ETV)的融合蛋白药物,旨在穿越血脑屏障,治疗IIIA型黏多糖贮积症(MPS IIIA)。
药明康德
可穿越血脑屏障!小分子癌症新药获批临床
9月11日,中国国家药监局药品审评中心(CDE )官网公示, 晶锐医药1类新药JRD-018片获批临床,拟开发治疗晚期恶性肿瘤。 根据晶锐医药公开资料,JRD-018是 一款可入脑的BET抑制剂 ,此前已经获美国FDA批准开展1期临床研究。 晶锐医药拟开启1期临床试验并将 针对晚期实体瘤患者进行招募,继而扩展到血液瘤、脑转移或原发性脑瘤 ,旨在探索JRD-018在患者中的安全性、耐受性、药代动力学以及初步抗肿瘤活性。
医药观澜