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首个细胞外泌体疗法即将提交BLA
近日，Capricor Therapeutics宣布，将于10月向美国FDA提交其在研细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。 根据报道，DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因，目前还没有批准的DMD心肌病药物。 CAP-1002通过分泌外泌体来进行免疫调节、抗炎和抗纤维化，以减缓DMD疾病进展。 -
超70亿美元引进！阿斯利康反义寡核苷酸疗法在华申报上市
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）与ATTR变异型多神经病（ATTRv-PN）系由年龄老化或特定基因突变诱发的慢性全身性疾病。 Eplontersen（IONIS-TTR-LRx）是一种配体偶联反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少血清TTR的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。 该药物已于2023年12月在美国获批上市。 -
数据很积极，但股价暴跌26%
近日（7月15日），Lexeo Therapeutics发布了弗里德里克共济失调(FA)心肌病AAV疗法LX2006的早期临床数据，虽然披露数据非常积极，但是市场并不买账。 导致市场并不好看LX2006的原因来自于数据链条上的漏洞。 LX2006的临床纰漏。 -
潜在首款？基因疗法临床积极结果公布，准备进入关键试验
Lexeo Therapeutics今天宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。 在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中， 患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3% ，具有临床意义。 FA心肌病是一项由于 FXN 基因功能失去突变所造成的渐进性、衰弱性、致死的罕见疾病，目前没有获批疗法。 -
FDA拒批RNAi疗法Onpattro扩展适应症
10月9日，Alnylam Pharmaceuticals宣布：美国 FDA拒绝批准其RNAi疗法patisiran（商品名：onpattro）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。 -
心肌病AAV基因疗法完成首例患者给药，股价上涨16%！
近期，基因疗法公司Tenaya Therapeutics宣布其治疗肥厚型心肌病（HCM）AAV疗法TN-201在 1b 期临床试验中完成首例患者给药。
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