恒瑞重磅 1 类新药首次公布临床结果,已启动头对头 III 期临床
2024 年美国血液学会 (ASH) 年会将于当地时间 12 月 7 日至 10 日间在美国圣地亚哥举行,目前摘要已经公布。 恒瑞的 1 类新药 HRS-5965 将在本次会议上公布一项 II 期临床研究结果,单药治疗未接受补体抑制剂治疗的 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNN)患者 。 HRS-5965 是一种新型口服选择性补体因子 B(CFB)抑制剂,该因子是补体旁路途径的关键组成部分, 可减少血管内和血管外溶血并导致无需输血即可改善血红蛋白水平 ,目前正在针对 PNH 进行临床开发。
Insight数据库
恒瑞医药补体因子B抑制剂启动中国3期临床研究
中国药物临床试验登记与信息公示平台官网近期公示显示, 恒瑞医药已经启动了一项中国3期临床研究,该研究旨在评价 HRS-5965胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者 的有效性和安全性。 根据恒瑞医药公开资料, HRS-5965为一款补体因子B抑制剂,这是该产品首次在中国启动3期临床 。 补体系统有着复杂的信号通路,为治疗补体系统异常提供了多个可以靶向的靶点。
医药观澜
药谷药闻 | 正序生物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者
7月20日,正序生物宣布与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈 首位外籍患者 ,达到 持续摆脱输血依赖超过两个月 ,总血红蛋白浓度稳定至 120g/L 以上,并已回归到正常生活中,实现了 中国首次基因编辑治愈外籍患者 。 截至目前,已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖,其中有 两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月,最长的已经超过8个月 。 中国首例接受碱基编辑治疗(正序生物CS-101)的外籍β-地中海贫血症患者已经摆脱输血依赖超过两个月并已经回归正常生活。
张江药谷
正序生物最新临床结果被收录入EHA2024 Scientific Congress Report
作为 全球首个治疗血红蛋白病的碱基编辑疗法 ,正序生物CS-101注射液以安全高效的碱基编辑技术和振奋人心的临床结果被收录入报告,并受到报告的充分肯定和重点推荐,表明了正序生物CS-101注射液具有成为β-血红蛋白病 全球首创(First-in-Class) 碱基编辑治疗药物和 同类最好(Best-in-Class) 基因编辑治疗药物的巨大潜力。 2024年 第29届欧洲血液协会(EHA)年会 于6月13日至16日在西班牙马德里成功举办,作为全球血液学领域规模最大的国际学术会议之一,2024EHA年会汇聚了来自全球的领域内专家学者,共同分享和探讨有关血液学的创新理念及最新的基础与临床研究成果。 报告中介绍,截至口头报告时间,作为 全球首个 治疗血红蛋白病的碱基编辑疗法,正序生物CS-101已经治愈了 数名 β-地中海贫血症患者。
正序生物