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Ultragenyx AAV基因疗法UX111获FDA认可,加速MPS IIIA治疗
2024年6月12日,Ultragenyx宣布FDA接受脑脊液中硫酸乙酰肝素为替代终点,支持其AAV基因疗法UX111治疗MPS IIIA的加速审批。该疗法旨在通过AAV9载体递送SGSH基因至中枢神经系统和外周器官,以纠正代谢异常。公司计划基于现有数据在今年底或明年初提交BLA申请。
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2个月前