重磅|全球首个SOD1-ALS疾病修正治疗药物托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)在中国获批
■ 托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)在我国获批, 成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者的疾病修正治疗药物。 ■ 凯盛迪™是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。 此次获批,使凯盛迪™成为中国首个获批的ALS精准治疗药物,标志着我国正式迈入ALS治疗的新时代。
渤健生物