每周一次!辉瑞血友病A/B新药获批上市,成为首款FDA批准的TFPI抗体
2024年10月11日,辉瑞宣布, 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi(marstacimab)的上市申请 , 用于预防或减少患有 A 型血友病(先天性第 VIII 因子缺乏症)和B 型血友病(先天性第 IX 因子缺乏症)成人和 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率, 这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。 辉瑞称,Hympavzi是 美国批准治疗血友病A/B的首个且唯一一个抗TFPI(组织因子途径抑制剂)产品 ,也是美国批准的首个且唯一一个患者自我给药的血友病预充笔制剂。 关于Marstacimab。
药时空
每周一次!辉瑞血友病A/B新药获批上市!
10月11日, 美国FDA批准辉瑞(Pfizer)药品Hympavzi (marstacimab)用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。 辉瑞称,Hympavzi是美国批准治疗血友病A/B的首个且唯一一个抗TFPI(组织因子途径抑制剂)产品,也是美国批准的首个且唯一一个患者自我给药的血友病预充笔制剂。 Hympavzi的批准主要基于一项开放标签、多中心研究,该研究纳入了116名患有 严重血友病A或严重血友病B的成人和儿童男性患者,这些患者体内均不含凝血因 子抑制剂。
药研网
每周一次!辉瑞血友病A/B新药获批上市,成为首款FDA批准的TFPI抗体
2024年10月11日,辉瑞宣布, 美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi(marstacimab)的上市申请 , 用于预防或减少患有 A 型血友病(先天性第 VIII 因子缺乏症)和B 型血友病(先天性第 IX 因子缺乏症)成人和 12 岁及以上儿童患者的出血发作频率, 这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和抗体)。 辉瑞称,Hympavzi是 美国批准治疗血友病A/B的首个且唯一一个抗TFPI(组织因子途径抑制剂)产品 ,也是美国批准的首个且唯一一个患者自我给药的血友病预充笔制剂。 关于Marstacimab。
凯莱英药闻
全球首款:辉瑞TFPI抗体获批上市
根据去年披露的三期临床数据,相比于根据需要静脉注射凝血因子,Marstacimab可将出血率降低92%。 相比于凝血因子预防给药组,Marstacimab可将年化出血率(ABR)降低35%。 此外,治疗血友病的AAV基因疗法等,有望为血友病带来更方便的治疗手段,一次给药长期有效。
医药笔记
辉瑞「马塔西单抗」拟纳入罕见病研发试点工作(“关爱计划”)
9月30日,CDE发布公告, 公示关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目。 Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂(TFPI)的人源IgG1单克隆抗体。 TFPI是一种天然抗凝蛋白,可防止血栓形成。
Pharma CMC
全球首款:辉瑞TFPI抗体国内申报上市
根据去年披露的三期临床数据,相比于根据需要静脉注射凝血因子,Marstacimab可将出血率降低92%。 相比于凝血因子预防给药组,Marstacimab可将年化出血率(ABR)降低35%。 此外,治疗血友病的AAV基因疗法等,有望为血友病带来更方便的治疗手段,一次给药长期有效。
医药笔记
只需每周一次,辉瑞新型血友病疗法「马塔西单抗」在华申报上市
马塔西单抗(m arstacimab,PF-06741086) 是由辉瑞研发的一款 新型血友病疗法,仅需每周一次皮下注射。 值得一提的是,马塔西单抗注射液是通过靶向组织因子途径抑制剂(TFPI)治疗血友病。 而且,其 每周一次皮下注射给药的方式也更加便利,有望改善依从性 。
医药观澜