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大睿生物公布siRNA肝外中枢神经系统递送平台及创新siRNA核酸化学修饰
近期,大睿生物在第20届寡核苷酸治疗学会(OTS)年会上公布了在肝外中枢神经系统(CNS)递送的小干扰RNA(siRNA)的开创性数据。 APOLLO是大睿生物的肝外中枢神经系统递送平台,该平台利用配体siRNA生物偶联物实现组织特异性递送。 通过新型受体靶向偶联siRNA,在非人灵长类动物(NHP)的鞘内(IT)给药后,可在中枢神经系统的多个不同区域实现高达87%的目标蛋白敲低。
细胞与基因治疗领域
TS
siRNA核酸化学修饰
肝外中枢神经系统
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0
1个月前