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大睿生物公布siRNA肝外中枢神经系统递送平台及创新siRNA核酸化学修饰

TS siRNA核酸化学修饰 肝外中枢神经系统
细胞与基因治疗领域细胞与基因治疗领域
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近期，大睿生物在第20届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了在肝外中枢神经系统（CNS）递送的小干扰RNA（siRNA）的开创性数据。

APOLLO是大睿生物的肝外中枢神经系统递送平台，该平台利用配体siRNA生物偶联物实现组织特异性递送。通过新型受体靶向偶联siRNA，在非人灵长类动物（NHP）的鞘内（IT）给药后，可在中枢神经系统的多个不同区域实现高达87%的目标蛋白敲低。该配体siRNA偶联物还显示出持久的标靶沉默效果和良好的安全性。
除了其专有的作用于中枢神经系统的肝外递送技术外，大睿生物还在siRNA序列设计和合成方面取得了显著进展。基于对siRNA分子机制的结构洞察，该公司设计并合成了一种新型C4′、C5′环丁基融合的螺环膦酸核苷酸，称为顺式-SCP。除了C-P键提供的稳定性改进外，与结构可旋转的5 ' -磷酸模拟物相比，这种新结构与AGO2高度匹配的刚性可能进一步增强RNAi中的效力。

作为最高未被满足的医疗需求和最大的治疗挑战之一，多种中枢神经系统疾病与显性功能获得性突变相关。RNA干扰可以阻断这些致病基因的表达，为这些患者提供靶向和可控的治疗。大睿生物的中枢神经系统递送平台通过受体靶向小分子实现治疗性siRNA向脊髓和多个脑区的选择性递送，在所有测试物种（小鼠、大鼠和非人灵长类动物）的脑区域均显示出广泛的分布和强大的敲低效果。
此外，大睿生物还展示了一种新型siRNA骨架修饰技术，该技术在临床前研究中展现出了潜在的同类最佳的卓越效力，为优化siRNA的成药性提供了一种切实可行的新途径。这一siRNA设计与合成的突破性进展，与公司创新的递送方法相辅相成，有望在中枢神经系统疾病及其他疾病治疗领域带来更为有效且高效的治疗选择。

大睿生物的不懈探索与创新研发使其在该领域处于全球研究的前沿，展示了不仅是其在开发革命性siRNA递送系统的深厚专业知识，更包含对受体介导内吞的作用的深入且独到的先进理解。这一引人瞩目的披露引起了学术界和工业界的广泛关注，激发了人们对这种新型递送方法在制药领域潜力的兴趣和期待。大睿生物的开创性研究将继续为寡核苷酸疗法的进步铺平道路，为各种神经系统疾病患者带来了新的希望。


关于大睿生物

大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球领先的核酸创新药平台公司，专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。大睿生物始终致力于研发同类最佳的siRNA药物，在肝靶向代谢相关管线产品的心血管疾病、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎、肥胖和肾脏疾病等领域展现出独特的差异化和创新性，此外，大睿生物还聚焦于中枢神经退行性疾病领域深入挖掘肝外核酸递送的潜力，成功建立了自属专有的肝外递送平台，旨在治疗一系列复杂疾病，如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。

E.N.D

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