药谷药闻 | 朗昇生物LX101注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种
RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ,是一种 致盲性眼科遗传疾病 ,通常在婴幼儿期就开始发病,视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明,传统治疗方案对此束手无策。 LX101注射液是一款以重组AAV基因载体 (rAAV) 为载体的基因疗法物, 在特定遗传疾病的治疗策略中可以减缓甚至停止光感受器退化的过程,保留与中央视觉功能有关的视锥细胞,甚至替换丢失的细胞从而提升患者的视觉功能,是眼科基因治疗的关键策略。
张江药谷
治疗致盲性眼病,朗信生物AAV基因疗法拟纳入突破性治疗品种
据悉,朗昇生物为朗信生物(Innostellar Biotherapeutics)旗下公司。 RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病。 IRD是一类遗传性视网膜疾病的统称,常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变(LHON ) 、Leber先天性黑矇 ( LCA ) 、色盲症 ( ACHM ) 等,它们的发生是由于一种或多种 基因突变导致视网膜感光细胞死亡而引起 。
医麦客News
最新!2款CGT产品拟纳入突破性治疗
TAEST16001注射液拟定适应症为: 用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01,肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。 LX101注射液拟定适应症为: 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良(IRD)患者。 据公开资料显示,TAEST1 6001注射液香雪制药自主研发的第一个TCR-T细胞药物TAEST16001,适应症为软组织肉瘤,I期临床研究肿瘤客观缓解率(ORR)达到41.7%,已经开展II期临床研究。
Pharma CMC
重磅,这款罕见病领域潜在的首款药物拟纳入突破性治疗品种 | 基因疗法
RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ,是一种 致盲性眼科遗传疾病 ,通常在婴幼儿期就开始发病,视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明,传统治疗方案对此束手无策。 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。
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