朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗
2024年7月30日,上海 —— 朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd.)宣布其用于治疗先天性视网膜营养不良(IRD)的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床III期患者入组。 这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。 LX101是一种基于腺相关病毒(AAV)载体 的基因治疗药物 ,该药物通过腺相关病毒2型(AAV2)携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网 膜色素上皮细胞,并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白,恢复正常视循环,达到提升视功能的治疗目的。
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