洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"软骨发育不全"相关的结果
  • 首款！潜在“best-in-class”药物获突破性疗法认定；辉瑞抗体疗法挺进3期临床，治疗常见癌症并发症……

    首款！潜在“best-in-class”药物获突破性疗法认定；辉瑞抗体疗法挺进3期临床，治疗常见癌症并发症……
    FDA颁发首个治疗软骨发育不全的突破性疗法认定。 BridgeBio Pharma今日宣布，其正在开发的口服药物 infigratinib已获得美国FDA授予的突破性疗法认定 ，用于治疗患有软骨发育不全的儿童患者。 新闻稿指出，这是 FDA为治疗软骨发育不全的在研疗法颁发的首个突破性疗法认定。
    药明康德
    软骨发育不全
    15
    0
    2个月前
  • 每年长高6厘米！创新疗法关键试验达主要终点

    每年长高6厘米！创新疗法关键试验达主要终点
    日前，Ascendis Pharma公布其在研疗法TransCon CNP（navepegritide）在ApproaCH试验的积极顶线数据。 分析显示，试验达成主要终点，TransCon CNP相较于安慰剂显著增加软骨发育不全儿童（年龄2-11岁）患者的年化生长速度（AGV）。 软骨发育不全主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢。
    药明康德
    软骨发育不全 创新疗法
    22
    0
    2个月前
  • 罕萌呵护 向阳而“昇” 共迎软骨发育不全治疗新希望

    罕萌呵护 向阳而“昇” 共迎软骨发育不全治疗新希望
    2024年8月8日，由北京罕见病诊疗与保障学会主办、“一米三的视界”患者组织协办以及维昇药业支持的 “第二期罕萌呵护计划｜ApproaCH项目北方地区义诊活动”在京举办。 来自国内七所医院的七位生长发育疾病知名专家， 上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授、北京协和医院潘慧教授、中日友好医院张知新教授、首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授，携手秦泗河教授、李旭教授、臧建成教授 ，在北京罕萌诊所围绕软骨发育不全的诊治与疾病管理录制了面向患者的科普讲座，并为全国100余位软骨发育不全及其他骨病患者进行了义诊咨询服务，“共享医疗”模式再谱新篇。 义诊开始前，北京罕萌诊所团队细致地为每位患儿查体，记录诊疗所需的必要数据。
    维昇药业
    软骨发育不全 向阳 软骨发育
    24
    0
    3个月前
  • FDA有望批准首款软骨发育不全疗法

    FDA有望批准首款软骨发育不全疗法
    今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，美国FDA已受理vosoritide的新药申请（NDA）。Vosoritide是一种每日注射一次的在研C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者。
    药明康德
    FDA 软骨发育不全 新药申请
    2500
    0
    4年前