RNA靶向递送系列 | 骨靶向LNP研究进展
导读: 位于骨髓中的患病造血干细胞是导致血液和免疫紊乱的主要原因,因此,骨被认为是干细胞疗法治愈多种疾病的关键靶点。 mRNA技术有望替代骨髓移植、造血干细胞移植,具有广泛的应用前景。 mRNA造血干细胞疗法面临的首要挑战是靶向递送难题。
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RNA靶向递送系列 | 淋巴器官(脾脏&淋巴结)靶向LNP研究进展
导读: 脂质纳米颗粒 (LNP)是当前最先进的非病毒递送载体,已成功应用于商业化的RNA疫苗/药物品种,在临床阶段药物中也广泛使用。 脾脏和淋巴结这类的次级淋巴器官(SLO)在启动适应性免疫中起关键作用。 将mRNA特异性递送至淋巴器官的免疫系统,是mRNA免疫疗法的首要步骤,对于癌症、自身免疫性疾病和体内细胞疗法的意义非凡。
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RNA靶向递送系列 | 肺靶向LNP研究进展
导读: 脂质纳米颗粒 (LNP) 在商业疫苗、临床阶段疫苗/治疗药物中被开发用作 RNA 治疗的非病毒递送载体。 鉴于RNA在蛋白替代和基因编辑的应用潜质,其在遗传性肺病治疗方面的应用备注期待,如囊性纤维化、纤毛运动障碍和α -1抗胰蛋白酶缺乏症等。 因此,肺靶向RNA递送策略的开发至关重要。
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