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"RNA编辑疗法"相关的结果

RNA编辑疗法WVE-006全球首次获临床概念验证，AATD治疗取得积极数据

2024年10月16日，Wave Life Sciences宣布其RNA编辑疗法WVE-006在治疗AATD的RestorAATion-2研究中获得积极数据，公司股价大涨74%。WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，安全性良好，试验正在进行中。

细胞基因治疗前沿

RNA编辑疗法 WVE-006 AATD 临床试验数据

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1个月前
首次突破！RNA编辑疗法临床大获成功，GSK提供5.25亿美元的里程碑资金，躺赢！

Wave Life Sciences 在探索新型治疗性 RNA 编辑技术取得了突破性进展，成为首个报告相关人类治疗成果的小组。该公司旗下在研RNA编辑候选疗法为 WVE-006 ，是一种创新的 GalNAc 偶联 RNA 编辑寡核苷酸，能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，从而增加循环中功能性蛋白质的水平，以应对 AATD 这一未满足的医疗需求。由于 PiZZ 型 AATD 患者无法自然合成野生型 α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，M-AAT 蛋白的出现直接证明了突变型 Z-AAT mRNA 被成功编辑。

Being科学

α1抗胰蛋白酶 RNA编辑疗法

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1个月前
里程碑！全球首次，RNA编辑疗法获临床概念验证

Wave Life Sciences今天宣布其进行中的临床1b/2a期RestorAATion-2研究获得积极结果。 Wave预计将在2025年分享多次给药数据。根据新闻稿，WVE-006是首个进入临床开发的RNA编辑疗法，而今天的试验结果是RNA编辑疗法在人体当中完成首次机制验证。

药明康德

RNA编辑疗法

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1个月前
斯坦福李进联合创办，RNA编辑疗法公司融资6000万美元，拟明年推进I期试验

继 2023 年 9 月份完成 3000 万美元融资，并走出隐匿模式后，由斯坦福大学生物学家 Jin Billy Li（李进）联合创办的 RNA 编辑疗法公司 AIRNA 于近日完成 6000 万美元融资，使得 A 轮总融资额达到 9000 万美元。 AIRNA 的主要项目针对 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。 AIRNA 由图宾根大学生物化学家 Thorsten Stafforst 和李进于 2021 年共同创立。

生辉

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3个月前
降低疾病进展风险60%，强生一线抗癌疗法获FDA批准；6000万美元助力RNA编辑疗法开发

降低疾病进展或死亡风险60%，强生抗体组合疗法获FDA批准。强生（Johnson & Johnson）公司日前宣布，美国FDA已批准 Darzalex Faspro（daratumumab+透明质酸酶）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松构成的四联疗法（D-VRd），用于治疗新确诊的多发性骨髓瘤患者。这使得患者在初次确诊时即可接受这种基于Darzalex Faspro的四联疗法，从而显著改善治疗效果。

药明康德

RNA编辑疗法

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3个月前
华人教授联合创立！9000万美元A轮融资，开发RNA编辑疗法

7月31日，马萨诸塞州剑桥，AIRNA是一家开创RNA编辑疗法以恢复罕见病和常见病患者健康的生物技术公司，宣布成功完成了一轮超额认购的6000万美元融资，使A轮融资总额达到9000万美元，包括去年9月份3000万美元首轮融资。 RNA编辑疗法公司AIRNA完成3000万美元首轮融资，ARCH Venture领投）。 A轮融资的收益将用于推进AIRNA的主要候选产品进入临床试验，并进一步开发AIRNA的广泛产品线。

Medaverse

RNA编辑疗法

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3个月前