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  • 一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？

    一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？
    这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。
    星耀研究院
    基因治疗药物 rAAV
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    3天前
  • 一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？

    一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？
    这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。
    医麦客
    基因治疗药物 rAAV
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    1周前
  • 芳拓生物rAAV眼科基因疗法获美国FDA II期临床试验许可

    芳拓生物rAAV眼科基因疗法获美国FDA II期临床试验许可
    新闻稿指出，此次IND的获批标志着FT-002注射液成为 中国第一个获得FDA许可在美国直接开展II期临床试验的rAAV基因治疗药物 ，是中国rAAV基因眼科治疗药物进行海外开发的一个里程碑事件。 FT-002旨在治疗 RPGR 基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP) 。 XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是遗传性视网膜疾病的最严重形式。
    医麦客News
    rAAV FDA
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    1个月前
  • 文献解读 | 悉尼大学开发rAAV+睡美人转座子基因递送系统，可用于治疗新生儿遗传性肝病

    文献解读 | 悉尼大学开发rAAV+睡美人转座子基因递送系统，可用于治疗新生儿遗传性肝病
    腺相关病毒（rAAV）载体已经成为体内基因治疗的首选工具，尤其在成人肝脏等分裂不活跃的细胞中，rAAV基因治疗药物的疗效显著。 然而，在快速增殖的细胞（如新生儿肝脏）中，传统rAAV载体的疗效非常有限，主要原因是rAAV载体携带的外源基因组处于游离状态，容易在细胞复制时发生丢失或稀释，这一局限性也使得一些需要早期干预的遗传性肝脏疾病的治疗成功率较低。 为了应对这一挑战，悉尼大学儿童医学研究所研究人员开发了 一种rAAV/ Sleeping Beauty（SB）转座子系统，它结合了rAAV的高效肝脏靶向能力和SB系统的基因组整合能力，可用于新生小鼠肝脏的稳定基因转导 ，相关研究结果发表在The Journal of Gene Medicine杂志上。
    派真生物PackGene
    rAAV
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    2个月前
  • 至善唯新自主研发的全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动

    至善唯新自主研发的全球首个肌少症rAAV基因药物临床研究在四川大学华西医院启动
    (注：岳冀蓉教授在川大华西医院进行临床治疗 ）。 (注：至善唯新研发实验室）。 (注：ZS112项目临床研究启动会，岳冀蓉教授致辞 ）
    至善唯新生物
    rAAV
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    3个月前