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从孤儿药到市场巨头！欧洲药品管理局受理Kaftrio与ivacaftor联用扩大适用人群
近日，Vertex（福泰制药）宣布，欧洲药品管理局(EMA)已经受理了KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor联合使用的II类变更申请。 -
治疗囊性纤维化，mRNA药物将进行首次人体研究！
1月31日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克:ARCT)宣布，用于治疗囊性纤维化(CF)的吸入型研究性mRNA药物ARCT-032的临床试验申请已获得批准，将在新西兰进行1期首次人体研究。 -
针对特定基因突变患者 CF三联疗法Trikafta三期临床达终点
7月20日，Vertex制药宣布Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）在携带特定基因突变的12岁及以上囊性纤维化（CF）患者中进行的3期临床研究结果。
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