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"NEJM"相关的结果
  • 更适合中国糖尿病患者的血压值：瑞金医院领衔研究登上NEJM，为“最优”降压值提供新证据

    更适合中国糖尿病患者的血压值：瑞金医院领衔研究登上NEJM，为“最优”降压值提供新证据
    尽管有大量临床证据表明，对糖尿病合并高血压患者进行降压治疗可改善CVD结局，但最优的降压治疗目标仍未明确，是近年来学术争论的焦点。 2024年美国糖尿病协会（AHA）年会最新科学进展（ Late Breaking Science，LBS）专场公布了中国BPROAD研究结果， 证实了更严格的收缩压目标对2型糖尿病患者的CVD的益处，相比于收缩压＜140 mmHg，收缩压＜120 mmHg的患者卒中、心梗、心衰治疗或住院以及CVD死亡风险降低了21%。 该研究结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（ NEJM ） 。
    学术经纬
    瑞金医院 高血压 NEJM
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    2天前
  • NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局

    NEJM：从80%患儿无药可治，到94%患儿病情稳定，基因疗法逆转致命疾病困局
    过去，80%的患者来到我们医院时已经奄奄一息，现在这个比例已经发生了逆转。 CALD是一种罕见的X染色体连锁遗传性脑部疾病，主要发生于男孩，因 ABCD1 基因突变导致过氧化物酶体功能缺失，引起大量异常的极长链脂肪酸（VLCFAs）沉积于大脑白质和肾上腺，带来进行性、不可逆的神经功能丧失，最终导致过早死亡。 Eli-cel利用Lenti-D慢病毒载体，在体外将 ABCD1 基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内，从而促进VLCFAs分解、避免毒性积累。
    医学新视点
    ABCD1 基因疗法 NEJM
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    1个月前
  • NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌

    NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种 严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致 饱和极长链脂肪酸 （ VLCFA ） 在体内 大量聚积， 引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。
    药渡
    血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良 NEJM
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    1个月前
  • NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌

    NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
    脑型肾上腺脑白质营养不良 （CALD） 是一种严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良，这种罕见的 进行 性遗传性脑部疾病由 ABCD1 基因突变导致饱和极长链脂肪酸 （VLCFA） 在体内大量聚积，引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良，该疾病主要见于 年轻男孩 ，患者发病后 神经功能不可逆丧失，进而导致早期死亡。 2022年，美国FDA批准了蓝鸟公司 （bluebird bio） 的慢病毒基因疗法 e livaldogene autotemcel (eli-cel) 上市 ，用于减缓 4-17岁患有早期活动性CALD男性患者的疾病进展。 该疗法售价高达 300万美元 ，成为当时全世界最贵药物。
    药时空
    血癌 X连锁肾上腺脑白质营养不良 NEJM
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    1个月前
  • 打破“无药可治”困境！中国研究登上NEJM：新药有望造福广大患儿

    打破“无药可治”困境！中国研究登上NEJM：新药有望造福广大患儿
    根据《柳叶刀》报告，2019年全球5岁以下儿童RSV相关急性下呼吸道感染病例高达3300万例，住院患儿约360万例，死亡病例逾10万例，其中近一半死亡（近4.6万例）发生在6个月以下的儿童中。 这相当于， 全球5岁以下儿童中，每50人就有1人死于RSV感染 ，6个月以下儿童中，每28人就有1人死于RSV感染。 但目前，全球范围内尚无治疗RSV感染的特效药获批上市。
    医学新视点
    RSV 新药 NEJM
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    1个月前
  • 附属北京儿童医院倪鑫教授团队《NEJM》发表抗呼吸道合胞病毒新药研究结果

    附属北京儿童医院倪鑫教授团队《NEJM》发表抗呼吸道合胞病毒新药研究结果
    该研究结果提示， Ziresovir（齐瑞索韦）安全有效，能够显著降低呼吸道合胞病毒（Respiratory Syncytial Virus, RSV）感染婴幼儿的病毒载量，改善临床症状。 这是《NEJM》发表的首个中国自主研发的儿童创新药临床研究，也是全球首个治疗RSV感染的3期临床试验结果。 呼吸道合胞病毒（RSV）是婴幼儿呼吸道感染住院的首要检出病原，尤其在冬春季流行季节，80%以上的2岁以下婴幼儿均感染过本病毒。
    首都医科大学
    RSV 呼吸道合胞病毒 NEJM
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    1个月前
  • 5年生存率近87%！NEJM：治疗“最毒”乳腺癌，新辅助免疫联合方案最终数据揭晓

    5年生存率近87%！NEJM：治疗“最毒”乳腺癌，新辅助免疫联合方案最终数据揭晓
    在所有乳腺癌中，三阴性乳腺癌约占10%~15%。 基于3期临床试验KEYNOTE-522，PD-1抑制剂帕博利珠单抗已获批用于早期三阴性乳腺癌的新辅助治疗和辅助治疗。 这项试验的前期数据显示，在新辅助治疗中，相较于仅化疗，联用帕博利珠单抗可显著提高病理完全缓解率和3年无事件生存率。
    药明康德
    三阴性乳腺癌 NEJM
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    1个月前
  • 5年生存率近87%！NEJM：治疗“最毒”乳腺癌，新辅助免疫联合方案最终数据揭晓

    5年生存率近87%！NEJM：治疗“最毒”乳腺癌，新辅助免疫联合方案最终数据揭晓
    这项试验的前期数据显示，在新辅助治疗中，相较于仅化疗，联用帕博利珠单抗可显著提高病理完全缓解率和3年无事件生存率。 近日， KEYNOTE-522试验的最终总生存率结果 在2024欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》（ The New England Journal of Medicine ）。 在早期三阴性乳腺癌患者的新辅助治疗中，在化疗基础上联用帕博利珠单抗可显著改善总生存期，5年生存率从81.7%提升至86.6%，提高近5%，且长期持续带来无事件生存期获益。
    医学新视点
    NEJM
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    2个月前
  • 让癌症患者“胖起来”！NEJM：创新靶向疗法解决癌症重要“死因”

    让癌症患者“胖起来”！NEJM：创新靶向疗法解决癌症重要“死因”
    多项研究显示， 多达60%-80%的癌症患者受到恶病质的影响，多达20%-30%的癌症死亡由恶病质引起，在一些情况下，恶病质还会降低癌症治疗的效果。 然而目前尚缺乏有效疗法来针对性改善恶病质。 近日在2024欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发布、同步发表于《新英格兰医学杂志》（ The New England Journal of Medicine ）的一项重要研究结果显示， 创 新疗法ponsegromab在较高用药 剂量 下可使癌症恶病质患者在12周内恢复约5.6%的体重， 食欲、身体活动量和骨骼肌质量均有所改善。
    医学新视点
    癌症 恶病质 NEJM
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    2个月前
  • 影响全球约10亿人！NEJM：新药让1/3患者偏头痛发作天数减少至少50%

    影响全球约10亿人！NEJM：新药让1/3患者偏头痛发作天数减少至少50%
    既往研究发现，垂体腺苷酸环化酶激活性多肽（PACAP）是导致偏头痛发病的潜在介质，PACAP增加可诱导患者偏头痛发作。 因此，阻断PACAP信号传导可能是预防偏头痛发作的具有前景的药物靶点。 Lu AG09222是一种人源化单克隆抗体，可通过与PACAP的两种亚型相结合，抑制其受体介导的信号传导。
    医学新视点
    PACAP 偏头痛 NEJM
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    2个月前