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  • 基因治疗黏多糖贮积症最新进展

    基因治疗黏多糖贮积症最新进展
    REGENXBIO公司前不久宣布，该公司成功完成治疗黏多糖贮积症II型(MPS II)的RGX-121生物制剂前许可申请(BLA)会议，并与美国食品和药物管理局(FDA)敲定了BLA的细节。 FDA继续支持REGENXBIO的计划，即使用脑脊液(CSF)中硫酸肝素(HS) D2S6(脑疾病活动的关键生物标志物)的水平作为合理可能预测临床益处的替代终点，以支持RGX-121的加速审批。 基于预期的优先审评， BLA的潜在批准可能会在2025年获得儿科罕见病优先审评凭证。
    罕见病信息网
    黏多糖贮积症 基因治疗 黏多糖
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    1个月前
  • 国内首例！金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好

    国内首例！金唯科针对黏多糖贮积症I型药物初步安全有效性良好
    近日， 国内首个治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSI）的AAV基因治疗创新药临床研究项目 ——“在黏多糖贮积症I型(MPS I)患者中评估JWK008单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究”在四川大学华西医院顺利开展，并完成首例患者给药。 该项目由四川大学华西医院生物治疗研究病房彭星辰教授团队开展，所用药物JWK008注射液由成都金唯科生物科技有限公司（以下简称：金唯科）自主研发。 ■关于黏多糖贮积症Ⅰ型（MPSI）。
    金唯科生物
    四川大学华西医院 黏多糖贮积症 黏多糖
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    2个月前