Science子刊:碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病
人们已经发现,X-CGD由细胞色素b-245的β链( CYBB )基因突变引起,这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过,碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序(PAM),这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过,基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞(HSPC)突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
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Nature Medicine | 翟冰课题组等发现真菌异质性耐药导致突破性血流感染
接收器官移植的患者长期处于免疫缺陷状态,因容易发生包括侵袭性真菌感染在内的各种重症感染,需要通过持续使用抗细菌、抗真菌等药物来预防感染发生。 但即便有药物保护,临床上也时常观察到患者在用药期间发生突破性感染,且引发感染的微生物对所用药物并未呈现经典的抗药性 (antimicrobial resistance) 。 目前由于对这类感染的发生机制尚不明确,难以快速找到有效的用药方案,导致一旦发生此类情况,患者面临很高的死亡率。
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