超300亿美元赛道,临床数据史无前例的好,但股价爆跌
2024年3月,Madrigal的THR-β激动剂Rezdiffra作为全球首款治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,曾称为NASH)成人患者的治疗方式,获得FDA批准上市,成功解决了MASH患者群体基本上无药可用的状态。 根据弗若斯特沙利文预测,随着肥胖率的上升,MASH的全球患病率或将继续上涨,到2025年全球MASH药物市场将达到107亿美元,并于2030年达到322亿美元。 MASH药物研发投入之大,治疗周期之长,可以说是慢性病领域的坟场。
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临床数据史无前例,但管理层变动,股价大跌
近日,肌肉疾病新秀公司Dyne Therapeutics公布了该公司核心管线DYNE-251的I/II期临床数据,研究表明,DYNE-251可以在杜氏肌营养不良症患者中诱导肌营养不良蛋白表达的创纪录水平。 然而,这一消息并未能挽回该公司的股价。 DYNE-251是用于杜氏肌营养不良症患者的抗体偶联寡核苷酸药物(AOC),由磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO)与抗体Fab片段结合组成。
生物制药小编