一款抗体治疗SMA三期临床成功,股价暴涨270%,市值超20亿美元
今日,Scholar Rock(纳斯达克股票代码:SRRK)是一家晚期生物制药公司,专注于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗,宣布了SAPPHIRE 3期临床试验(NCT05156320)的积极顶线结果,该试验评估了 apitegromab (一种研究性肌肉靶向疗法)对SMA患者的疗效和安全性。 Scholar Rock 美股盘中暴涨270%,最新市值超20亿美元。 该研究达到了其主要终点,表明 apitegromab 与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善,这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法( nusinersen或risdiplam )慢性给药的SMA患者中测试的。
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抗体治疗的免疫原性挑战:T细胞和B细胞表位分析
摘要: 治疗性抗体在临床上的广泛应用已经改变了包括罕见和具有挑战性条件在内的许多疾病的药物疗法格局。 现实世界的经验已经揭示了ADA发生与不满意的治疗结果以及免疫相关不良事件之间的明确相关性。 由于其卓越的生物活性、特异性和安全性,治疗性单克隆抗体(mAbs)是治疗蛋白(TPs)中最有前途的类别之一,现在已成为生物制药行业组合的重要组成部分。
抗体圈