全球首款!渤健SOD1-ALS疾病修正治疗药物凯盛迪在华获批
2024年10月8日,渤健中国今日宣布,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。 ALS是一种罕见病,俗称“渐冻症”;SOD1是第一个被发现的ALS致病基因,SOD1-ALS患者多为脊髓起病,典型表现为上下神经元同时受损。 作为一种反义寡核苷酸(ASO)药物,凯盛迪可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓ALS的疾病进展。
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