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全球已上市58款基因治疗药物，基因治疗即将步入高速发展期
最近，FDA先后于11月8日和11月13日批准了Aucatzyl与Kebilidi两款基因治疗药物上市。 FDA 曾在多个场合表示，他们预计到2025年，每年将批准10至20种细胞和基因疗法上市。 基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成 。基因治疗药物2103天前 -
信念医药基因治疗药物BBM-D101注射液获得美国FDA 孤儿药及儿科罕见病双重资格认定
中国上海，2024年11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）今日宣布： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。 本次双重资格认定意味着基因治疗药物BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着 加之 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 -
信念医药基因治疗药物获得美国FDA儿科罕见病资格认定｜北极光·Family
专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）， 此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 在美国，血友病B患者人数少于5000人 1 ，血友病A患者人数不到5万人 2 ，均满足RPDD对应的人数要求；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血 1&3 等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足；已知研究数据显示，两款药物均具备良好的安全性和有效性。 -
双喜临门！信念医药针对血友病B和血友病A的基因治疗药物获得美国FDA儿科罕见病资格认定！
中国上海，2024年10月9日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）， 此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 在美国，血友病B患者人数少于5000人 1 ，血友病A患者人数不到5万人 2 ，均满足RPDD对应的人数要求；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血 1&3 等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足；已知研究数据显示，两款药物均具备良好的安全性和有效性。 -
因诺惟康基因治疗药物获FDA孤儿药资格认定
IVB105是在因诺惟康自主研发的新型 AAV载体 基础上开发的一款的 光遗传学基因治疗药物。 IVB105通过新型AAV载体的有效递送，可以实现在靶细胞的特异性表达，且在白光、绿光和蓝光条件下均能产生良好的视觉诱发电位， 使失明的动物恢复光感。 2025（第三届）生物创新药产业大会。基因治疗药物3701个月前 -
全球最低剂量！贝思奥基因治疗药物BN-1001临床获批
近日，江北新区南京生物医药谷园区企业南京贝思奥生物科技有限公司（下称：贝思奥）自主研发的基因治疗I类创新药BN-1001眼用注射液的新药临床试验（IND）申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）默认许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD)。 BN-1001眼用注射液采用了AAV基因治疗策略， 是目前国内外已披露的同类产品中剂量最低且能持续稳定表达抗VEGF分子的产品 ，该注射液能在患者中最大程度地降低症状的发生率，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标，满足当前日益增加的临床需求。 贝思奥凭借其在生物技术领域的深厚积累，成功打造的CMC药学平台，不仅为该注射液的研发提供了强有力的技术保障，还为公司其他管线研究提供了全面的技术支持。基因治疗药物2802个月前 -
首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药
目前，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司（以下合称“公司”）自主研发和生产的 VGN-R09b 在芳香族 L- 氨基酸脱羧酶缺乏症（ AADCD ）患儿中的首例注册试验用药已完成 28 天的给药后随访。 该例患者的给药手术进展顺利，给药后影像学信号显示给药部位的 AADC 酶活性明显增加，脑内的多巴胺代谢底物水平也呈恢复趋势，患儿的移动和抓握能力较给药前明显增加。 VGN-R09b 在此前的早期探索性研究中已完成 6 例给药，手术用药安全性及术后恢复良好，用药 4 周后即可见脑内影像学和脑内 AADC 酶活性的改善，患儿相关临床症状逐步改善，运动功能和智力水平均逐渐恢复，部分患儿目前已能完成抬头和独坐的重要运动里程碑。 -
信念医药基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序
中国上海，2024年8月2日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）纳入优先审评审批程序。 7月24日，BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理，成为国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。 此次，该款产品被成功纳入优先审评品种名单（受理号：CXSS2400078），这是其临床价值被认可的重要体现，更将对其获批上市的进程提速产生积极影响。基因治疗药物4203个月前 -
6个月！鼎泰集团眼科一体化平台高效赋能基因治疗药物IND获批
日前，因诺惟康自主研发的治疗用生物制品Ⅰ类新药 IVB103 注射液获得美国FDA临床试验申请（IND）批准，拟开发用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。 IVB103是其基于 AAV 基因治疗递送载体开发的眼科管线重点产品之一， 而江北新区南京生物医药谷园区企业鼎泰集团作为该项目非临床研究工作的主要合作者深度赋能， 仅6个月高效助力其临床申报。 临床前数据显示 IVB103 优于国际在研的同类先进产品，具有“best in class”的潜力。 -
中国医药产业有望正式进入基因疗法时代 国内首个基因治疗药物提交上市申请
BBM-H901注射液，作为信念医药独立研发并制造的首款旗舰级产品，同时也是中国首个针对遗传性疾病申请新药上市的基因治疗药物，其重要性不言而喻。 这一历史性的突破，预示着BBM-H901或将开创先河，成为中国首个获批用于B型血友病治疗的重组腺相关病毒（AAV）基因疗法，为血友病患者带来全新的治疗希望，并预示着中国医药行业正逐步迈入基因疗法的新纪元。 BBM-H901注射液，蕴含了信念医药团队的深厚智慧与不懈努力，它是一款采用优化后的人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达系统，封装于重组腺相关病毒载体中的创新基因治疗药物。
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