金唯科基因治疗药物JWK001临床Ⅰ期首例受试者完成给药
近日, 成都金唯科生物科技有限公司(下称“金唯科”)自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗创新药“JWK001注射液” 顺利完成Ⅰ期临床试验首例受试者给药 。 nAMD是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病,患者眼内随着脉络膜新生的异常血管增生并穿过视网膜色素上皮,由于新生血管较脆弱,易破裂出血或血液成分漏出,导致视网膜脱离、黄斑水肿,并引起视物变形或形成盲点,进而视力明显下降,视力迅速丧失。 目前 nAMD治疗的一线药物是抗血管内皮细胞生长因子(VEGF)的生物制剂,需要长期且频繁地进行眼内玻璃体腔注射,然而定期眼内注射药物给患者造成巨大负担和风险,基因疗法则有望达到一次注射终身治疗疾病。
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