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"基因治疗"相关的结果
  • 刚刚！FDA批准首款AADC缺乏症基因治疗产品上市，一次治疗5年有效

    刚刚！FDA批准首款AADC缺乏症基因治疗产品上市，一次治疗5年有效
    11月13日，PTC Therapeutics宣布， 美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi （eladocagene exuparvovec） 用于治疗 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何 。 据新闻稿 ，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 此前，这款基因治疗以 Upstaza™于2022年11月 获得欧盟委员会批准上市 ， 成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
    药研网
    基因治疗 FDA
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    1周前
  • 成立三年，提前获FDA批准进入临床，因诺惟康专攻基因治疗递送难题

    成立三年，提前获FDA批准进入临床，因诺惟康专攻基因治疗递送难题
    据Mordor Intelligence数据，2024年全球基因治疗市场规模预计为71.8亿美元，预计到2029年将达到246.7亿美元，在预测期内（2024-2029年）复合年增长率为28%。 基因治疗为许多疾病的治疗开辟了一条新途径。 基因治疗药物可通过DNA、RNA或者核糖核蛋白（RNP）的形式存在，这其中关键的技术是如何将它们递送到细胞内。
    动脉网
    基因治疗
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    2个月前
  • 大事记 | 南京贝思奥首款全球最低剂量基因治疗药BN-1001眼用注射液IND获批

    大事记 | 南京贝思奥首款全球最低剂量基因治疗药BN-1001眼用注射液IND获批
    2024年8月28日，南京贝思奥生物科技有限公司自主研发的基因治疗I类创新药BN-1001眼用注射液的新药临床试验（IND）申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默认许可，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD)。 贝思奥公司凭借其在生物技术领域的深厚积累，成功打造的CMC药学平台，不仅为该注射液的研发提供了强有力的技术保障，还为公司其他管线研究提供了全面的技术支持。 南京贝思奥 (BIONCE) 生物科技有限公司成立于2020年，公司致力于基于重组病毒的基因治疗药物的研发、生产与质量控制，并研制具有自主知识产权的临床基因治疗药物。
    贝思奥生物Bionce
    基因治疗
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    2个月前