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"基因治疗"相关的结果
  • 基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼

    基因治疗逆转衰老，I期临床数据亮眼
    近日，Krystal Biotech的全资子公司Jeune Aesthetics宣布了其I期临床试验PEARL-1中关于基因疗法KB301用于眼角皱纹（队列3）和颈部动态皱纹（队列4）治疗的安全性和有效性数据。 KB301是一种可直接皮内注射至皱纹处的基因疗法，该疗法采用Krystal Biotech的创新型、非复制缺陷、非整合的HSV-1载体，将两个拷贝的COL3A1基因递送到皮肤靶细胞中，从而提高III型胶原蛋白表达水平，以应对由于胶原蛋白减少和皮肤细胞外基质损伤而导致的皮肤老化。 剩余的18名受试者在接受了颈部区域的KB301注射后两个月内进行了美容改善评估。
    细胞与基因治疗领域
    皱纹 衰老 基因治疗
    31
    0
    2个月前
  • 国内首款！诺思兰德基因治疗新药NL003 Ⅲ期临床试验揭盲

    国内首款！诺思兰德基因治疗新药NL003 Ⅲ期临床试验揭盲
    近日，诺思兰德研发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）治疗下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验 静息痛适应症 按既定计划揭盲，主要指标符合预期。 初步结果表明：主要终点指标 180天 疼痛完全消失率结果 ，NL003组显著优于安慰剂对照组 （p<0.0001) ；本品安全性良好，未发现与药物相关的严重不良反应。 根据缺血程度的不同，临床上采用Rutherford分级，将下肢缺血性疾病从轻到重分为0-6级，其中4-6级属于严重下肢缺血性疾病（CLI），临床症状主要以腿部和脚部静息痛、溃疡及坏疽为主，随疾病的进展，感染、溃疡和坏疽逐渐恶化，严重者将面临截肢甚至死亡。
    细胞与基因治疗领域
    坏疽 基因治疗 NL003
    63
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    3个月前
  • 朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗

    朗信生物LX101临床III期完成入组-加速推进基因治疗
    2024年7月30日，上海 —— 朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd.）宣布其用于治疗先天性视网膜营养不良（IRD）的基因治疗候选药物LX101已成功完成全部临床III期患者入组。 这一重要里程碑标志着LX101在向市场上市的道路上迈出了关键一步。 LX101是一种基于腺相关病毒（AAV）载体 的基因治疗药物 ，该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因能特异识别并转染病变的视网 膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。
    朗信生物
    RPE65 基因治疗
    28
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    3个月前
  • 基因治疗罕见癫痫数据发布，3名患者用药耐受性良好

    基因治疗罕见癫痫数据发布，3名患者用药耐受性良好
    Neurogene是一家临床阶段公司，旨在为患有罕见神经系统疾病的患者和家庭提供改变生命的基因药物。 前不久，该公司宣布了其正在进行的Rett综合征(雷特综合征)1/2期基因治疗临床试验的初步安全性和耐受性数据，该数据显示，三名接受NGN-401治疗的患者总体上耐受性良好，给药后约九个月、六个月和三个月进行随访。 NGN-401在三位患者中耐受性良好。
    罕见病信息网
    罕见癫痫 基因治疗
    20
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    3个月前