新型药物递送载体VLP:助力基因药物开发
基因治疗的关键在于, 借助载体将所需基因递送到靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病 ,从而达到治疗目的。 其中,递送载体对于基因治疗、基因编辑等具有重要意义。 目前主流的递送载体包括病毒类载体如腺相关病毒载体(AAV)、慢病毒载体及非病毒载体如脂质纳米颗粒(LNP)。
医麦客
非病毒新型递送:深度剖析类病毒载体(VLP)工艺,助力基因药物开发
基因治疗的关键在于, 借助载体将所需基因递送到靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病 ,从而达到治疗目的。 其中,递送载体对于基因治疗、基因编辑等具有重要意义。 目前主流的递送载体包括病毒类载体如腺相关病毒载体(AAV)、慢病毒载体及非病毒载体如脂质纳米颗粒(LNP)。
医麦客
济群医药基因药物GP-801B的骨组织修复药效表现积极
济群医药已获得GP-51801项目的创面愈合适应症临床批件。 GP-801B 注射液为重组人基质”细胞衍生因子( SDF-1 )的基因治疗药物,为生物制品 1 类新药,招募人体自身干细胞来促进广泛疾病状态的组织修复。 SDF-1可与CXCR4结合形成SDF-1/CXCR4轴,这是机体内调控骨髓细胞归巢及各类干细胞迁移分化的重要作用通路,参与机体中枢与外周神经系统、免疫系统、运动系统、血液系统、以及上皮组织等的正常发育调控过程。
济群医药科技
42.3亿!诺和诺德再入手基因药物
9月18日, 诺和诺德与 NanoVation Therapeutics(“NanoVation”)签订一项为期多年的合作协议,以推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物的开发。 作为协议的一部分, NanoVation将获得研究资金,并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元(约合42.3亿人民币)的预付款及潜在里程碑付款。 诺和诺德将获得NanoVation的LNP技术在这两个主要项目中的全球独家使用许可。
动脉新医药
3天11.3亿美元再出手!诺和诺德持续加码,押注心脏代谢及罕见病基因药物研发
根据协议,NanoVation将获得研究资金,并有资格获得高达 约6亿美元 的预付款和潜在里程碑付款。 协议内容还指出,本次合作的重点是结合NanoVation专有的用于 肝外细胞RNA递送 的 长循环脂质纳米颗粒(lcLNP)技术 ,以及诺和诺德在心脏代谢疾病和罕见病研发和临床转化方面的专长,开发两项主要项目,包括利用碱基编辑技术治疗某些罕见遗传病,并在未来扩展至最多 五个 针对心血管和罕见病的额外靶点。 2025(第三届)生物创新药产业大会。
医麦客News
37.6亿元!诺和诺德又敲定一项基因药物合作
9月16日, 生物制药公司Korro Bio(下文简称“Korro”)宣布,与诺和诺德(Novo Nordisk)合作,以推进新型基因药物的发现和开发,目标适应症为心脏代谢疾病。 根据协议条款, Korro将有资格获得高达5.3亿美元(约合37.6亿人民币)的付款,包括预付款、开发付款和商业里程碑付款,以及分级特许权使用费和研究资金。 Korro将通过临床前开发推进最多两个项目,随后诺和诺德将有权自行决定推进这些项目的临床开发和商业化。
动脉新医药
AAV基因药物“XMVA09注射液”扩展适应症DME的IND获批
2024年8月19日,合肥星眸生物科技有限公司(以下简称“星眸生物”)宣布其自主研发的基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的第2项新药临床试验(IND)申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。 今年3月,XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)适应症的IND申请获得CDE临床默示许可,此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿(DME)。 糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者人群中一种常见的眼部并发症,主要影响视网膜中央的黄斑区域。
细胞与基因治疗领域
礼来7亿美元打造波士顿新研究中心,聚焦基因药物与未来医疗
礼来公司在波士顿开设耗资7亿美元的新研究中心,专注于基因药物及早期药物发现,可容纳700名科学家,将研究糖尿病、肥胖症等多种疾病的治疗药物。此举旨在加强其在马萨诸塞州的生命科学布局,与竞争对手诺和诺德相呼应,并设立创业孵化器以支持新兴生物技术公司。
细胞基因治疗前沿
专注基因药物,礼来启动波士顿大型研发中心
8 月 13 日,礼来耗资 7 亿美元在波士顿建造的新研发中心正式启用。 该研发中心预计将容纳 700 人,其中大部分都是从事礼来早期基因药物研发项目的科学家。 据悉,该研发中心约三分之二的空间将用作实验室空间, 研究人员将在这里研究包括糖尿病、肥胖症、心血管疾病、慢性疼痛和神经退行性疾病 (包括阿尔茨海默病) 等相关基因药物 。
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