突破AAV载荷限制,《Science》发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究
近日,北海康成制药有限公司(以下简称「北海康成」,股票代码「1228.HK」)宣布在《科学》 杂志发表了一篇关于 StitchR™ RNA 组装技术的发现及治疗包括杜氏肌营养不良症(DMD)在内的由于基因突变引发的肌肉疾病应用的研究论文。 StitchR技术是北海康成开发 CAN204 DMD 基因疗法的基础,该项目目前处于临床前研究阶段。 在《科学》杂志上发表的文章表明,这项由双AAV载体递送大片段基因的技术在更广泛的学术界被公认为既新颖又极具潜力。
细胞与基因治疗领域