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Nature | 基因疗法递送新策略:突破尺寸限制,将大号床垫通过小门送进房间!
基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内,替换突变蛋白发挥功能,从而提供彻底治愈的希望。 不过,基因疗法遇到的一个重要挑战是, 用于递送基因的载体 ,例如腺相关病毒(AAV), 容量是有限的 ——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说,编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大,是人体细胞里序列最常长的基因,由79个外显子组成,其mRNA有14kb。
Being科学
基因疗法
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0
3个月前