请输入关键词
历史搜索
热门搜索
- GLP-1
"基因疗法"相关的结果
-
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
在基因治疗领域，监管决策的每一次松动都可能对未来的治疗标准和患者的治疗方案产生深远影响。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。 -
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA
FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys时，采取了相对宽松的尺度。 如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 临床失败导致项目终止。 -
帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……
MeiraGTx公司帕金森病基因疗法26周临床结果积极。 MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。 此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善。 -
多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极
Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。 试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。 -
一次治疗12个月有效，基因疗法积极结果登《柳叶刀》
Atsena Therapeutics日前宣布，在研基因疗法ATSN-101治疗携带 GUCY2D 双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上发表。 新闻稿表示， ATSN-101是首个用于治疗LCA1患者的基因疗法。 在这项临床试验中，所有15名确诊的LCA1患者均接受了单侧视网膜下注射，以确定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。 -
首个现货型基因疗法 Ⅲ 期试验启动，治疗罕见呼吸道肿瘤
8 月 5 日，据 ClinicalTrials.gov 显示， Precigen 公司在美国启动了其现货型基因疗法 PRGN-2012 治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（ RRP ）患者的 Ⅲ 期临床试验 （ 登记号：NCT06538480 ）。 据悉，这也是首个进入 Ⅲ 期临床的治疗 RRP 的基因疗法。 RRP 属于罕见的、难以治疗的呼吸道肿瘤，主要由 HPV 6 和/或 HPV 11 引起。 -
罗氏、辉瑞、吉利德、艾伯维、荣昌、信达等披露最新III期临床数据；中国首个针对遗传病的基因疗法申报上市…一周概览
国内创新药IND汇总。 7月23日，Bicycle的BT8009注射液的临床试验申请（IND）获CDE受理。 BT8009由靶向Nectin-4的双环肽、可裂解连接子和MMAE毒素偶联而成。 -
只需一针！疾病指标改善超98%，辉瑞血友病基因疗法达3期临床终点
今天，辉瑞（Pfizer）宣布临床3期试验AFFINE的积极顶线结果，该研究评估其在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于治疗中度至重度血友病A成人患者的疗效与安全性。 分析显示， 该试验达成主要终点与关键次要终点，giroctocogene fitelparvovec与替代预防疗法相比在预防患者出血上具有优效性。 AFFINE是一项开放标签、多中心的单臂3期研究，旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec对中度至重度血友病A的成年男性患者（75名患者接受给药）的疗效和安全性。 -
潜在首款？基因疗法临床积极结果公布，准备进入关键试验
Lexeo Therapeutics今天宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。 在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中， 患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3% ，具有临床意义。 FA心肌病是一项由于 FXN 基因功能失去突变所造成的渐进性、衰弱性、致死的罕见疾病，目前没有获批疗法。 -
爆发前夕：上半年14项基因疗法获IND进展
从新药临床试验申请（IND）进展来看，国内的基因疗法领域同样展现出了蓬勃的发展态势。 有公开资料显示，截至2023年底国内已有 30余款 AAV基因治疗药物顺利进入临床试验阶段。 不完全统计仅2024年上半年，就有 14款 基因疗法相继获批IND。基因疗法3704个月前
《互联网药品信息服务资格证》 证书号：（浙）-经营性-2021-0028
ICP备案号：蜀ICP备2021004927号-4
浙公网安备33011002015279
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
友情链接: 摩熵医药 摩熵医药企业版 摩熵化学MolAid 晓材Matmole 摩熵医学MedXYZ 载体质粒 觅健肿瘤互助 动脉网 药物百科
品牌升级，感恩回馈
摩熵医药（个人版），邀请好友，赚取摩熵币，赢取价值1500元京东E卡
立即参与活动
邀请好友
获1500元京东卡
获1500元京东卡