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"基因编辑疗法"相关的结果
  • 全球15款体内基因编辑疗法进入临床

    全球15款体内基因编辑疗法进入临床
    凭借其高效、精确及多功能性，CRISPR/Cas9技术在基因治疗、遗传病矫正等多个领域取得了重大突破。 2023年11月，全球首款基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy获批上市，标志着基因编辑疗法正式迈入商业化阶段。 近日， 全球首个靶向乙型肝炎病毒（HBV）的体内基因编辑疗法PBGENE-HBV获批进入临床 ，该疗法旨在消除疾病的根源，从而实现慢性乙型肝炎的功能性治愈甚至潜在的彻底治愈。
    医麦客
    HBV 基因编辑疗法
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    3周前
  • 有望“功能性治愈”乙肝，基因编辑疗法启动1期临床

    有望“功能性治愈”乙肝，基因编辑疗法启动1期临床
    Precision BioSciences近日宣布，其主打在研体内基因编辑疗法PBGENE-HBV的临床试验申请（CTA）已获得摩尔多瓦（Moldova）的监管单位批准。 该公司已启动1期临床项目，并准备进行患者给药。 据统计，在 2019 年全球约有 3 亿人患有慢性乙型肝炎感染。
    医药观澜
    基因编辑疗法
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    3周前
  • 有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动

    有望一次性治愈遗传疾病，Intellia公司体内基因编辑疗法3期临床启动
    当地时间10月7日，Intellia公司的LNP-mRNA体内基因编辑疗法 NTLA-2002 的3期临床试验HEALO正式启动。 这是一项针对遗传性血管性水肿（HAE）治疗的全球关键3期研究，旨在评估NTLA-2002在60例I型或II型成人HAE患者中的疗效和安全性。 3期临床研究HAELO是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究。
    派真生物PackGene
    遗传疾病 基因编辑疗法 Intellia
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    1个月前
  • mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床

    mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床
    由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜 （Jennifer Doudna） 创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布， 已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 （HAE） 的全球关键HAELO 3期研究。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究 （IND） 申请。 这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。
    细胞与基因治疗领域
    LNP 基因编辑疗法
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    1个月前