CRISPR基因编辑技术进化史 | Cell综述
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 技术,是一种利用RNA引导的DNA内切酶在特定位置切割DNA,从而实现基因编辑的方法。 CRISPR技术的出现,为生命科学研究提供了前所未有的编辑精度和灵活性。 它不仅能够在细胞层面上精确地修改遗传信息,还能在整个生物体级别上进行基因编辑,这对于疾病模型的构建、遗传病的治疗以及农业生物技术的发展等领域具有深远的影响。
医麦客
Adv Sci丨Yang Sun团队利用基因编辑技术治疗Pde6a视网膜色素变性
视网膜色素变性 (Retinitis pigmentosa,RP) 是一组复杂的遗传性视网膜疾病,表现为光感受器细胞的逐渐丧失,最终导致失明。 然而,目前尚无针对RP43的有效治疗方法。 碱基编辑 (Base editing, BE) 和先导编辑 (Prime editing, PE) 是两种新兴的基因编辑技术,它们提供了比传统CRISPR-Cas9方法更精准、更高效的基因修复手段。
BioArtMED
『附一学术』王柠-陈万金/杨辉团队合作应用基因编辑技术,实现高效外显子跳跃治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良 ( Duchenne Muscular Dystrophy, DMD ) 是一种致死性的肌肉遗传性疾病,是儿童最常见的肌营养不良疾病之一。 患病的孩子往往在4 -5 岁出现症状, 在 13 岁前失去独立行走能力,大多 20-30 岁便因心肺功能衰竭而死亡。 而腺嘌呤碱基编辑器( adenine base editors , ABE )作为一种 精确、高效的基因编辑技术,在外显子跳跃方面展现出了显著优势。
福建医科大学附属第一医院
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!
该研究已 在 Nature Biotechnology 期刊发表。 预计阅读时间:6分钟。 但常规的CRISPR基因编辑技术会产生DNA双链断裂(DSB),这在临床治疗中,可能引发不良事件甚至带来严重的致命风险,包括不需要的插入或缺失突变、染色体规模突变、p53激活和细胞周期阻滞等等。
中关村生命科学园