CRISPR基因编辑技术进化史 | Cell综述
CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 技术,是一种利用RNA引导的DNA内切酶在特定位置切割DNA,从而实现基因编辑的方法。 CRISPR技术的出现,为生命科学研究提供了前所未有的编辑精度和灵活性。 它不仅能够在细胞层面上精确地修改遗传信息,还能在整个生物体级别上进行基因编辑,这对于疾病模型的构建、遗传病的治疗以及农业生物技术的发展等领域具有深远的影响。
医麦客
Adv Sci丨Yang Sun团队利用基因编辑技术治疗Pde6a视网膜色素变性
视网膜色素变性 (Retinitis pigmentosa,RP) 是一组复杂的遗传性视网膜疾病,表现为光感受器细胞的逐渐丧失,最终导致失明。 然而,目前尚无针对RP43的有效治疗方法。 碱基编辑 (Base editing, BE) 和先导编辑 (Prime editing, PE) 是两种新兴的基因编辑技术,它们提供了比传统CRISPR-Cas9方法更精准、更高效的基因修复手段。
BioArtMED
不再需要 CRISPR?张锋院士的学生连发 2 篇 Nature,推出第三代基因编辑技术
继 RNA 干扰(RNAi)和 CRISPR 之后,性能更强、配置更简洁的第三代 RNA 引导的基因编辑技术要来了。 近期,来自加州大学伯克利分校 Patrick Hsu 课题组在 Nature 发表了两篇研究(图 1), 在没有CRISPR 编辑器的条件下,通 过研究插入序列(IS) 与靶标和供体 DNA 相互作用的机制和结构特性,在自主转座因子中 发现了一种基因组编辑工具 IS110 重组酶,IS110 家族元件编码一种重组酶和一种非编码桥 RNA(Bridge RNA), 这个桥 RNA 比常规重组酶更易修饰,现有基因编辑技术需利用更复杂的效应蛋白-DNA 结合位点,而 IS110 桥接重组系统使用单一而紧凑的 RNA 引导重组酶直接重组 DNA 且不产生需修复的断裂。 非编码 RNA 起什么作用?
药时空
『附一学术』王柠-陈万金/杨辉团队合作应用基因编辑技术,实现高效外显子跳跃治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良 ( Duchenne Muscular Dystrophy, DMD ) 是一种致死性的肌肉遗传性疾病,是儿童最常见的肌营养不良疾病之一。 患病的孩子往往在4 -5 岁出现症状, 在 13 岁前失去独立行走能力,大多 20-30 岁便因心肺功能衰竭而死亡。 而腺嘌呤碱基编辑器( adenine base editors , ABE )作为一种 精确、高效的基因编辑技术,在外显子跳跃方面展现出了显著优势。
福建医科大学附属第一医院
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑!
该研究已 在 Nature Biotechnology 期刊发表。 预计阅读时间:6分钟。 但常规的CRISPR基因编辑技术会产生DNA双链断裂(DSB),这在临床治疗中,可能引发不良事件甚至带来严重的致命风险,包括不需要的插入或缺失突变、染色体规模突变、p53激活和细胞周期阻滞等等。
中关村生命科学园