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瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项｜创新事
该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。 通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。 从应用前景来看，该项目有望完全改变现有的地中海贫血治疗模式，为全球地贫疾病的治疗提供具有卓越竞争力的中国解决方案，并具备独特的国际领先水平。 -
瑞风生物基因编辑创新药项目获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项
近日，瑞风生物主持的“一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法”项目，凭借卓越的创新实力和突破性的临床进展， 已正式获批国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项。 该项目致力于基因编辑药物的研发，为地中海贫血患者提供广谱的根治性药物。 通过一次给药实现终身治愈，为患者和家庭带来全新的希望。 -
全球首款未经基因编辑的通用型CAR-DNT细胞疗法获批第四个IND
扫码预约报名，锁定限量免费门票。 这款候选产品此前已获批3项默示许可。 系统性硬化病（SSc）是一类以皮肤纤维化为主要特征的多脏器受累的自身免疫性结缔组织病。 -
有潜力终生只需用药一次，基因编辑新药获美国FDA临床批准！锐正基因研发
今日（ 9月2日），锐正基因 （Accuredit） 宣布其自主研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物 ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ART001目前正在中国开展临床1期试验。 ART001注射液由锐正基因研发， 通过 脂质纳米颗粒（ LNP ） 将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对 TTR 基因进行编辑，从而 阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。 -
国内首款进入人体临床研究的体内基因编辑新药获批临床，为什么会是锐正基因？
7月19日，由锐正基因自主开发的针转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001正式获批临床。 据了解，ART001是中国第一个进入人体临床阶段的体内基因编辑创新药。 锐正基因目前有三条管线正在重点推进中，分别是ART001、ART002以及ART009，ART001是目前进展最快的管线。
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