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"脊髓性肌萎缩症"相关的结果
  • 9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市

    9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
    根据国家药监局官网公示，9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市。
    罕见病信息网
    纯合子型家族性高胆固醇血症 脊髓性肌萎缩症 新药
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    1个月前
  • “天价药”首仿报产，SMA治疗格局生变

    “天价药”首仿报产，SMA治疗格局生变
    诺西那生钠原研渤健，是全球首个获批上市的 SMA（脊髓性肌萎缩症） 治疗药物，那么，首仿产品的出现，将会对SMA治疗格局产生什么样的影响。 诺西那生钠：SMA领域革命性产品。 SMA是一种遗传性的神经肌肉病，其发病机制与两个高度同源的基因密切相关：SMN1（运动神经元存活基因1）和SMN2，两者位于人5号染色体长臂的13.2区域。
    CPHI制药在线
    SMN2 SMN1 脊髓性肌萎缩症
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    2个月前