根据国家药监局官网公示,9月以来,多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理,有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 9月29日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示,阿斯利康的反义疗法Eplontersen(IONIS-TTR-LRx,商品名:Wainua)在华申报上市。
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