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GLP-1
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潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验,显著改善患者肌肉功能
REGENXBIO公司今日宣布, 在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药 。 新闻稿指出,RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法。 该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据,包括首次公布患者功能性数据。
药明康德
肌肉
DMD
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3天前
理解肌肉力量的来源,《自然》新研究破解肌肉收缩之谜
肌肉的发力通过肌纤维收缩来实现,这需要运动神经元对骨骼肌进行控制。 对于人类来说, 控制骨骼肌收缩的能力并不是一出生就有的 。 要了解肌肉如何启动收缩,关键在“ 神经肌肉接头 ”(NMJ),也就是运动神经元与骨骼肌肌纤维的连接点。
学术经纬
肌肉
7
0
3个月前