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全球首款！FDA批准Biogen反义核苷酸疗法上市，治疗渐冻症！

4月25日，Biogen宣布，FDA已批准其反义寡核苷酸疗法QALSODY（tofersen）上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法（反义寡核苷酸疗法），由Biogen与Ionis合作开发。

细胞基因治疗前沿

渐冻症 FDA批准反义核苷酸疗法 Biogen Ionis

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