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高出1000多倍!穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊
日前,Denali Therapeutics宣布,通过其专有寡核苷酸运输载体(OTV)平台所开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法, 可通过静脉(IV)给药方式,递送至骨骼肌和心肌,并穿越血脑屏障(BBB)达到中枢神经系统(CNS),实现ASO药物的广泛生物分布。 ASO疗法能够改变基因表达,具有治疗多种难治性神经系统疾病的潜力。 然而,其开发面临的一个主要挑战是ASO无法自行穿过哺乳动物的血脑屏障。
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反义寡核苷酸疗法
血脑屏障
20
0
3个月前