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每 12 周一次！大冢制药获得一款「渐冻症」ASO 疗法全球权益
11 月 22 日，大冢制药宣布与 Ionis Pharmaceuticals 达成全球独家许可协议，获得生产和销售 Ionis 公司的 Ulefnersen（ION363）的权利。 Ulefnersen 是一种在研的反义寡核苷酸（ASO）疗法 ，拟开发用于治疗因融合肉瘤基因 ( FUS ) 突变引起的 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者 。 根据新闻稿， Ulefnersen 采用 每 12 周进行一次鞘内给药的方式，有 可能成为首个治疗 FUS-ALS 的药物 。 -
【隆门Family】中美瑞康治疗渐冻症的FUS基因靶向siRNA获得美国FDA孤儿药资格认证
该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。 作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的 FUS -ALS患者带来了改善预后的新希望。 这是中美瑞康在ALS领域获得的第二个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证。 -
中美瑞康宣布RAG-21获得美国FDA孤儿药资格认证，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) | 项目进展
近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。 RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。 该药物通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。
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